Филипп Васильевич Горкавенко, зам. начальника отдела, ассистент, соискатель
отдел методологического обеспечения проведения комплексной оценки технологий в здравоохранении; кафедра организации здравоохранения и общественного здоровья с курсом оценки технологий здравоохранения; Институт фармации им. А. П. Нелюбина; кафедра фармакологии
Москва
Filipp V. Gorkavenko, deputy Head of Department, assistant, applicant
Department of Methodological Support for Comprehensive Assessment of Technologies in Healthcare; Chair of Health care Organization and Public Health with a Course in Health Technology Assessment; Nelyubin Institute of Pharmacy; Chair of Pharmacology
Moscow
Виталий Владимирович Омельяновский, д. м. н., проф., генеральный директор, зав. кафедрой, руководитель Центра
кафедра организации здравоохранения и общественного здоровья с курсом оценки технологий здравоохранения; Центр финансов здравоохранения
Москва
Vitaly V. Omelyanovskiy, Dr. Sci. (Med.), Professor, Director General, Head of the Chair, Head of the Center
Chair of Health care Organization and Public Health with a Course in Health Technology Assessment; Center for Healthcare Finance
Moscow
Саит Ильвисович Зинадинов, ведущий специалист
отдел методологического обеспечения проведения комплексной оценки технологий в здравоохранении
Москва
Sait I. Zinadinov, leading specialist
Department of Methodological Support for Comprehensive Assessment of Technologies in Healthcare
Moscow
Анастасия Андреевна Козак, ведущий специалист
отдел методологического обеспечения проведения комплексной оценки технологий в здравоохранении
Москва
Anastasiia A. Kozak, leading specialist
Department of Methodological Support for Comprehensive Assessment of Technologies in Healthcare
Moscow
Дарья Васильевна Ситникова, студент
Институт фармации им. А. П. Нелюбина; фармацевтический факультет
Москва
Darya V. Sitnikova, Student
A. P. Nelyubin Institute of Pharmacy; Pharmaceutical Faculty
Moscow
Актуальность. Доказательства реальной клинической практики (РКП) могут широко использоваться в клинико-экономических исследованиях (КЭИ) и анализе влияния на бюджет (АВБ), проводимых с целью обоснования включения новых лекарственных препаратов (ЛП) в ограничительные перечни ЛП. Однако оценка опыта применения доказательств РКП в комплексной оценке ЛП к настоящему моменту является ограниченной, что актуализирует необходимость проведения такого исследования.
Цель. Анализ практики применения доказательств РКП в комплексной оценке ЛП при подготовке досье, проведении КЭИ и АВБ для ЛП, предлагавшихся для включения в перечни ЛП.
Материалы и методы. Практика применения доказательств РКП в комплексной оценке изучена путём контент-анализа 28 предложений по включению ЛП в перечни лекарственных препаратов (ЖНВЛП, 14 ВЗН) в 2022 г., 109 КЭИ и 82 АВБ, опубликованных в открытом доступе, использованных для включения ЛП в перечни в 2018–2024 гг.
Результаты. В досье 2022 г. исследования РКП применялись преимущественно в описательных целях, для характеристики предлагаемого ЛП, текущей практики лечения и терапевтической области применения нового ЛП. В опубликованных КЭИ доказательства РКП чаще всего использовались для увеличения полноты учитываемых затрат (34 % использований), уточнения величины затрат (24 %) и учёта эффективности при расчёте показателя затратной эффективности (19 %). В АВБ доказательства РКП чаще всего использовались для расчёта численности целевой группы пациентов (51 % использований доказательств), уточнения величины затрат (22 %) и более полного учёта затрат (18 %). Доказательства РКП характеризовали предлагаемый ЛП и/или ЛП сравнения только в 44 % случаев использования в КЭИ и в 22 % случаев в АВБ, в остальных случаях они описывали пациентов, особенности медицинской помощи или применение медицинских вмешательств после или вследствие применения сравниваемых ЛП. Использование доказательств РКП иностранного происхождения превалирует в КЭИ (62 % использований) и занимает заметную долю в АВБ (31 % использований).
Заключение. В комплексной оценке ЛП доказательства РКП применяются для целого ряда целей и характеризуют широкий набор показателей рассматриваемых лекарственных препаратов, целевой группы пациентов, практики оказания медицинской помощи и отдалённых последствий применения рассматриваемых ЛП. Выявленные особенности практики использования доказательств РКП отличаются от ожидаемых, согласно которым их применение должно быть посвящено, главным образом сравниваемым ЛП и описывать их эффективность и безопасность. Показано, что чаще всего доказательства РКП описывали не сравниваемые ЛП и не касались их эффективности и безопасности. Значительная доля иностранных доказательств РКП актуализирует разработку мер, направленных на повышение частоты подготовки отечественных доказательств РКП.
Relevance. Real-world evidence (RWE) can be widely used in cost-effectiveness analysis (CEA) and budget impact analysis (BIA) conducted to justify the inclusion of new medicines in restrictive drug lists. However, researches of RWE use experience in drug assessment in the Russian Federation is currently limited, which makes it necessary to conduct such a research.
Our goal is to analyze of the practice of using RWE in preparation of dossiers, conducting CEA and BIA for drugs proposed for inclusion in the restrictive drug lists in the Russian Federation.
Materials and methods. The practice of using RWE in a drug assessment was studied through a content analysis of 28 proposals for the inclusion of drugs in restrictive lists (vital and essential drugs list, high-cost nosology list) in 2022, published CEA (n=109) and BIA (n=82) which were used for drug inclusion in 2018–2024.
Results. In the dossier, real-world studies were used primarily for descriptive purposes, to characterize the proposed drug, current treatment practice, and the therapeutic area. In published CEAs RWE was most often used to increase the completeness of costs taken into account (34 % of uses), increase the accuracy of cost calculations (24 %), and take effectiveness into account when calculating the cost-effectiveness ratios (19 %). In the BIA RWE was most often used to calculate the target patient population (51 % of evidence uses), increase the accuracy of cost calculations (22 %), and more fully account for costs (18 %). RWE characterized the proposed drug and/or comparator in only 44 % of cases in CEAs and 22 % in BIAs; in the remaining cases, it described patients, characteristics of medical care, or the use of medical interventions after or as a result of the use of the compared medicinal products. The use of RWE from other countries is prevalent in CEAs (62 % of uses) and accounts for a significant share in the BIAs (31 % of uses).
Conclusions. In drug assessment RWE is used for a wide range of purposes and characterizes a wide range of parameters for the drugs under scope, target patient groups, treatment patterns, and the long-term outcomes of using the drug. The identified specific features of the RWE use practice differ from expectations, according to which its use should be focused primarily on the compared drugs and describe their effectiveness and safety. It was shown that RWE most often did not describe compared drugs and did not address their efficacy and safety. The significant share of non-local RWE necessitatesthe development of measures aimed at increasing the volume of local RWE.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.