Фармацевтические производители вкладывают значительные ресурсы и деньги на этапах разработки лекарственных средств до регистрации, особенно при проведении клинических испытаний III фазы, чтобы представить регулирующим органам надёжные данные о безопасности и эффективности своей продукции. Такие исследования планируются как рандомизированные контролируемые исследования (РКИ), которые считаются «золотым стандартом» для исследований, направленных на подтверждение безопасности и эффективности продукта с высокой достоверностью, но строго регламентированы границами клинических испытаний. Результаты РКИ, основной целью которых обычно является вывод лекарственного средства на фармацевтический рынок, не всегда могут быть использованы для конкретного пациента, наблюдаемого в реальных условиях [1].

Плательщики медицинских услуг, регулирующие органы и агентства по оценке технологий здравоохранения (ОТЗ) сталкиваются с проблемой принятия решений об относительной эффективности новых продуктов на основе данных, полученных в результате РКИ [2]. Регулирующим органам необходимы доказательства клинической эффективности и безопасности продукта в реальной практике. Пациенты стремятся к лучшему конечному результату своего лечения, а поставщики услуг — к доказательствам приемлемой эффективности назначенного лекарственного средства, ориентированного на данные, для оптимизации лечения пациентов, повышения экономической эффективности и увеличения прибыли. При всём этом давлении производители фармацевтических препаратов вынуждены думать о «доказательствах». РКИ необходимо дополнить принципиально новым стандартом, называемым доказательствами реального мира.

Данные реальной клинической практики (англ. real-world data; RWD) и доказательства, основанные на данных реальной клинической практики (англ. real-world evidence; RWE), используются для мониторинга эффективности, безопасности и развития нежелательных эффектов лекарственных препаратов после выхода на рынок. Мониторинг этих данных помогает в принятии нормативных решений. Практическое здравоохранение использует RWE и RWD для разработки руководящих принципов и инструментов поддержки принятия решений для использования в клинической практике (например, написания рекомендаций по лечению нозологий).

Данные реальной клинической практики могут собираться проспективно или ретроспективно в зависимости от целей конкретного исследования (испытания фазы IV, практические испытания, реестры, исследования безопасности и/или эффективности после получения разрешения на медицинское применение, наблюдательные исследования, фармакоэкономические исследования и т. д.).

Примеры источников реальных данных включают дополнительную информацию, собранную во время РКИ, проспективные наблюдательные исследования, административные данные, реестры, обзор электронных медицинских записей и медицинских карт.

Наряду со стандартными клинически ориентированными РКИ исследователи часто собирают информацию о таких переменных, как результаты, о которых сообщают пациенты (плюсы), использование ресурсов здравоохранения в процессе лечения и затраты. Эта информация может обеспечить ценные данные реальной клинической практики. Такие усилия могут предоставить значительные фактические данные о схемах лечения распространённых заболеваний (например, дозы лекарств, фактически используемых при различных нозологиях) [3].

Являются проспективными рандомизированными исследованиями, но нацелены на более широкие и разнообразные задачи. Этот тип испытаний может сыграть определённую роль в оценке эффективности (т. е. степени, в которой лекарственное средство делает то, для чего оно предназначено при использовании в обычных обстоятельствах), поскольку в результате РКИ изучается в основном действенность, а не эффективность и в реальной практике врач может испытывать сомнения в необходимости назначения нового лекарственного препарата [4].

Административные базы данных (такие как базы оказания медицинской помощи, базы регистрации нежелательных лекарственных реакций) обычно носят ретроспективный характер. Данные собираются в основном для возмещения расходов, но содержат некоторые клинические заключения. Административные базы данных позволяют проводить ретроспективный продольный и поперечный анализ экономических и клинических результатов на уровне пациента, группы или популяции. Этот тип анализа может быть выполнен с общими низкими затратами и в короткие сроки. С помощью административных баз данных исследователи могут получить представление о взаимосвязи между вмешательством, пациентом и экономическими результатами [4]. Административные базы данных (например, Medicare, Medicaid) преобладают в США и других частях мира, где существует платная система здравоохранения.

Реестры представляют собой наблюдательный сбор данных о пациентах, страдающих определённым заболеванием и/или получающих вмешательство. Анализ реестров может помочь в понимании реальной клинической практики, а также для оценки безопасности, эффективности, качества медицинской помощи и эффективности работы различных участников процесса оказания медицинской помощи. Наиболее эффективными реестрами являются те, которые основаны на заболеваниях. Такие реестры поддерживают хорошее качество данных и вовлекают врачей и пациентов в их непрерывное заполнение. Примером реестра является Глобальный реестр острых коронарных событий, который отслеживает исходы пациентов с острыми коронарными синдромами, инфарктом миокарда или нестабильной стенокардией в больницах США, Южной Америки, Азии, Европы и Австралии [5].

Развитие электронного сбора данных эффективно снижает затраты на просмотр бумажных медицинских карт. Электронные истории болезни позволяют в режиме реального времени отслеживать процесс и эффективность лечения пациентов с различными нозологиями.

Как видно из представленных источников, на рынке RWD/RWE очень трудно разделить участников и потребителей. Ключевая роль в создании данных реальной клинической практики принадлежит медицинским работникам, однако участвовать могут также и пациенты, и административные органы. Основными потребителями также являются врачи, пациенты и плательщики медицинских услуг.

С другой стороны, для обработки такого объёма данных нужны смежные специалисты — математики, биостатистики, биоинформатики и др. Поэтому обработка и систематизация данных реальной клинической практики сегодня становится бизнесом.

Глобальный рынок доказательств, полученных на основе данных реальной клинической практики, по прогнозам, достигнет 2,3 миллиарда долларов США к 2026 году с 1,2 миллиарда долларов США в 2021 году, при среднем росте на 14,4% в течение прогнозируемого периода [6].

Увеличение общей продолжительности жизни, растущая доля гериатрического населения и последующее увеличение распространённости хронических заболеваний являются ключевыми факторами, стимулирующими рост этого рынка. Переход от стандартизированной медицинской помощи к основанной на стоимости, задержки в разработке лекарств (и последующее увеличение затрат на их разработку), рост расходов и поддержка регулирующих органов в использовании решений, основанных на доказательствах, полученных в реальной практике, — вот некоторые из других основных факторов, которые стимулируют рост этого рынка. Однако нежелание полагаться на исследования реальной клинической практики и отсутствие общепринятых методологических стандартов сбора данных сдерживают рост этого рынка.

В зависимости от компонента рынок сегментируется на наборы данных и услуги. В 2020 году сегмент услуг занимал большую долю — 58,8% мирового рынка решений RWE [6]. Этот сегмент также, по оценкам, вырастет с самым высоким средним показателем в 16,0% в течение прогнозируемого периода [6]. Растущая потребность в преобразовании данных в действенные доказательства, растущая потребность в сокращении задержек в разработке лекарств и доступность большого объёма медицинских данных являются основными факторами, стимулирующими рост этого сегмента рынка.

Также рынок разделяется в зависимости от терапевтической области. Выделяют такие блоки, как онкология, неврология, иммунология, сердечно-сосудистые заболевания и другие терапевтические области. Сегмент онкологии занимает наибольшую долю — 24,8% рынка решений RWE в 2020 году [6]. По прогнозам, этот сегмент достигнет 560,5 млн долларов США к 2026 году с 285,5 млн долларов США в 2021 году, при среднем росте на 14,4% в течение прогнозируемого периода [6]. Ведущая доля этого сегмента может быть объяснена большим количеством клинических испытаний, проведённых в области онкологии, и ростом распространённости рака во всём мире.

Глобальный рынок решений RWE разделён на пять основных регионов, а именно: США, Европа, Азиатско-Тихоокеанский регион, Латинская Америка, Ближний Восток и Африка. В 2020 году на США приходилась наибольшая доля — 60,8% мирового рынка [6]. Такие факторы, как благоприятная нормативно-правовая среда, растущее число плательщиков, использующих RWD, растущее число поставщиков услуг RWE и растущее число фармацевтических компаний, внедряющих RWE для процессов утверждения лекарственных препаратов, стимулируют рост рынка решений RWE.

Однако рынок Азиатско-Тихоокеанского региона, по оценкам, будет расти самыми высокими средними темпами в течение прогнозируемого периода [6]. Растущие правительственные инициативы по внедрению исследований RWE, растущее бремя хронических заболеваний, растущий спрос на более качественные медицинские услуги и увеличение числа пожилых людей стимулируют рост решений RWE.