Реальные данные / доказательства (RWD / RWE) могут предоставить полезную информацию о клинических эффектах лекарственных средств для принятия регулирующих решений.

Хотя его вклад в мониторинг безопасности и эпидемиологию заболеваний на протяжении всего жизненного цикла лекарственных средств был признан, использование RWD/RWE для демонстрации эффективности требует дальнейшей оценки. 

Это исследование было направлено на характеристику RWD/RWE, представленных заявителями для обоснования заявлений:

• об эффективности лекарственных средств в рамках заявок на получение первоначального разрешения на продажу (MAA);
• заявок на расширение показаний (EoI). 

В результате, RWD/RWE был включен для подтверждения эффективности в 32 MAA и 14 EoI, представленных в 2018–2019 гг. 

Из них RWD/RWE были:

• частью пакета предварительной авторизации 16 MAA и 10 EoI;
• был признан поддерживающим решение регулирующего органа в 10 заявках (5 MAA, 5 EoI);
• признан не поддерживающим регулирующее решение в 11 (7 MAA, 4 EoI);
• не рассмотрен в оценка 5 заявок (4 MAA, 1 EoI). 

Общие ограничения представленных RWD/RWE включали:

• отсутствие данных;
• отсутствие репрезентативности популяций;
• небольшой размер выборки;
• отсутствие адекватного или заранее определенного плана анализа;
• риск некоторых типов систематической ошибки. 

Таким образом, пригодность RWD/RWE для конкретного приложения по-прежнему требует анализа в каждом конкретном случае с учетом цели его использования.

Источник: https://ascpt.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/cpt.2766