Вышла в свет книга: "Исследования реальной клинической практики. Обновлённые рекомендации 2023 года". В настоящих рекомендациях авторы представляют вам, в каких случаях данные реальной клинической практики можно использовать для уменьшения неопределённости и совершенствования подходов к оказанию медицинской помощи. Описаны современные методы планирования, проведения и публикации результатов исследований, основанных на доказательствах данных реальной клинической практики.

Общепринятым является тот факт, что с помощью анализа данных реальной клинической практики можно изучить насущные вопросы системы здравоохранения и социального обеспечения, обобщить личный опыт пациентов, а также рассмотреть влияние медицинских технологий на различные исходы применения лекарственных препаратов, от клинических до социально-экономических. Существуют несколько определений терминов «данные реальной клинической практики» (англ. real-world data; RWD) и «доказательств, полученных после анализа данных реальной клинической практики» (син. доказательства реального мира; англ. real-world evidence; RWE).

Так, в Евразийском экономическом союзе в 2022 году Решением Совета ЕЭК № 78 (ред. от 17.03.2022) «О внесении изменений в Правила регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения» были закреплены определения данных и доказательств, полученных на основе анализа данных реальной клинической практики. Так, данные реальной клинической практики — это данные, относящиеся к состоянию здоровья пациента и/или к процессу оказания медицинской помощи, полученные из различных источников. Доказательства, полученные на основе анализа данных реальной клинической практики, — клинические доказательства в отношении применения и потенциальной пользы или риска применения лекарственного препарата, полученные на основе сбора и анализа данных реальной клинической практики.

В Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (англ. Food and Drug Administration; FDA) дали следующее определение RWD — информация о состоянии здоровья пациентов и/или об оказании медицинской помощи, полученная из различных источников вне рамок традиционных клинических исследований. В свою очередь, RWE — это клиническое свидетельство об использовании и потенциальных выгодах или рисках применения технологий здравоохранения, полученное в результате анализа данных реальной клинической практики. Китайское лекарственное национальное агентство (англ. National Medical Products Administration; NMPA) считает, что RWD — разнообразные данные, собираемые на ежедневной основе, связанные с состоянием здоровья пациента, диагнозом, лечением и уходом, а RWE — клинические доказательства потенциального преимущества и рисков применения лекарства, полученные посредством анализа RWD.

В 2022 году Национальный институт здоровья и клинического совершенствования Великобритании (англ. National Institute for Health and Care Excellence; NICE) предложил своё определение RWD — это данные о состоянии здоровья, или опыте пациентов, или оказании медицинской помощи, собранные вне строго контролируемых клинических исследований. RWE — это доказательства, полученные в результате анализа данных реальной клинической практики. Они могут включать в себя широкий спектр типов доказательств, включая эпидемиологические характеристики, результаты исследований службы здравоохранения или оценки причинно-следственной связи.

Таким образом, «данные» предполагают фактическую информацию, соответствующую цели сбора данных, в то время как «доказательства» формируют в соответствии с научным процессом, зависящим от дизайна исследования, качества (прозрачности и воспроизводимости) данных, выбранного аналитического метода. Доказательства, полученные на основе анализа данных реальной клинической практики, отражают фактическое применение медицинской технологии на практике и выводы, пригодные для обобщения у целевой популяции.

Долгое время использование RWE ограничивалось выявлением и оценкой сигналов по безопасности лекарственных препаратов (ЛП), после их регистрации для клинического применения. В последние годы происходит постепенное признание существенного значения RWE в принятии регулирующих решений в системе здравоохранения — от регистрации ЛП, изучения их эффективности и безопасности до оценки технологий здравоохранения. В связи с этим меняют характер и подходы к разработке ЛП, происходит трансформация отраслевых требований в сторону орфанных и ультраредких заболеваний. На этом фоне, безусловно, сохраняются известные противоречия между принятием решений регулирующими органами на основе рандомизированных контролируемых испытаний (РКИ) и данных иных источников, в частности RWE. Зачастую, результаты РКИ могут быть не подтверждены в полном объёме в условиях реальной клинической практики.

Необходимо отметить, что крайне важно продолжать совершенствовать методологию RWD и определять аспекты качества таких исследований. Созданием надлежащих практик исследований реальной клинической практики заняты такие организации, как Международное общество фармакоэкономических исследований и научного анализа исходов (англ. International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes Research; ISPOR); Международное общество фармакоэпидемиологических исследований (англ. International Society for Pharmacoepidemiology; ISPE); Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (англ. Food and Drug Administration; FDA); Европейское агентство лекарственных средств (англ. European Medicines Agency; EMA); Европейская сеть центров фармакоэпидемиологии и фармаконадзора (англ. European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance; ENCePP); Европейская сеть оценки технологий здравоохранения (англ. European Network for Health Technology Assessment; EUnetHTA); Национальное управление по контролю за медицинскими продуктами Китая (NMPA); Управление лекарственных средств и медицинских изделий Японии (англ. Pharmaceuticals and Medical Devices Agency; PMDA).

К настоящему времени практическое применение результатов RWE можно представить в виде следующих общих направлений:

• регистрации ЛП;
• внесения изменений в регистрационные досье зарегистрированных ЛП;
• проведения пострегистрационных исследований ЛП по изучению их эффективности и безопасности;
• осуществления фармаконадзора;
• формирования ограничительных перечней ЛП;
• осуществления оценки технологий здравоохранения;
• разработки и пересмотра клинических рекомендаций и стандартов лечения.