18.09.2023 г. CDER совместно с Центром оценки и исследований биологических препаратов FDA и Онкологическим центром передового опыта выпустили проект руководства «Демонстрация существенных доказательств эффективности на основе одного адекватного и хорошо контролируемого клинического исследования и подтверждающих доказательств».

Настоящее руководство (Руководство по подтверждающим доказательствам) дополняет проект руководства для промышленности «Демонстрация существенных доказательств эффективности лекарственных средств и биологических продуктов для человека» (декабрь 2019 г.) и руководство для промышленности «Предоставление клинических доказательств эффективности лекарственных и биологических препаратов для человека» (май 1998 г.).

Руководство по подтверждающим доказательствам дополняет и расширяет рекомендации, содержащиеся в проекте руководства по существенным доказательствам эффективности 2019 года, предоставляя более подробную информацию об использовании данных, полученных из одного или нескольких источников (например, клинических данных, данных о механизмах, данных о животных), для поддержки результатов одного адекватного и хорошо контролируемого клинического исследования. В нем также приводятся примеры типов данных, которые можно считать подтверждающими доказательствами. Важно отметить, что в этом руководстве подчеркивается необходимость раннего взаимодействия с агентством для спонсоров, которые намерены установить существенные доказательства эффективности с помощью одного адекватного и хорошо контролируемого клинического исследования и подтверждающих доказательств.

Несмотря на то, что стандарт FDA для демонстрации эффективности не изменился с момента публикации руководства в 1998 году, разработка лекарств и биологических препаратов и наука эволюционировали, что привело к изменениям в типах программ разработки продуктов, представляемых агентству. Это руководство, наряду с проектом руководства 2019 года, содержит дополнительную информацию о гибкости в отношении количества и типа доказательств, необходимых для установления их эффективности.

Спонсоры должны учитывать клинический контекст предлагаемой терапии при оценке того, следует ли подходить к установлению существенных доказательств эффективности с помощью одного адекватного и хорошо контролируемого клинического исследования и подтверждающих доказательств. Соображения, связанные с конкретным заболеванием или состоянием, могут иметь значение для определения того, является ли такой подход целесообразным.

Несмотря на то, что соображения безопасности выходят за рамки данного руководства, при принятии решения о программе разработки лекарственного средства следует также учитывать данные, необходимые для демонстрации того, что лекарственное средство безопасно. Наличие существенных доказательств эффективности является необходимым, но недостаточным для одобрения FDA. Решение об одобрении также требует определения того, что лекарственный препарат безопасен для использования по назначению.

Комментарии к этому проекту руководства должны быть представлены в соответствии с информацией, содержащейся в уведомлении о доступности, которое будет размещено в Федеральном реестре в ближайшее время.

Источник: https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-issues-draft-guidance-regarding-confirmatory-evidence-clinical-trials