Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) опубликовало на своем веб-сайте новый отчет, в котором обобщены материалы, содержащие реальные клинические данные (RWD), используемые для получения реальных доказательств (RWE) в поддержку решений регулирующих органов относительно эффективности или безопасности лекарственных препаратов или биологических продуктов.

После повторного утверждения Закона о плате за рецептурные лекарства (PDUFA VII) в сентябре 2022 года FDA обязалось предоставлять агрегированные и обезличенные данные о представленных материалах как в Центр оценки и исследований биологических препаратов (CBER), так и в Центр оценки и исследований лекарственных средств (CDER), которые включают RWE. В настоящее время агентство составило список заявок в CBER и CDER, поданных в течение 2023 года, которые включают анализы RWD для подтверждения эффективности или безопасности лекарственного препарата или биологического продукта.

Для включения в отчет материалы должны соответствовать хотя бы одному критерию из каждой из следующих категорий:

• Тип подачи документов в регулирующие органы, например, первоначальная подача протокола, поправки к протоколу с добавлением данных реальной клинической практики, заявка на новое лекарственное средство или окончательный отчет об исследовании для пострегистрационных потребностей.
• Роль исследования – например, служить адекватным и хорошо контролируемым исследованием для подтверждения эффективности, предоставлять подтверждающие доказательства для одобрения на основе одного адекватного и хорошо контролируемого исследования или выполнять пострегистрационные обязательства.
• Вклад данных реальной клинической практики – например, данные для оценки первичной конечной точки, данные для внешнего рычага управления или данные о безопасности, необходимые для применения в продуктах.

Собранные FDA данные за 2023 финансовый год (с 1 октября 2022 года по 30 сентября 2023 года) показывают, что в CDER было подано 10 заявок, содержащих RWE, в основном посвященных оценке безопасности продукции, а в CBER — четыре. Нормативная цель каждой заявки заключалась в том, чтобы выполнить пострегистрационные требования или обязательства. Источниками данных реальной клинической практики были электронные медицинские карты (ЭМК), медицинские заявления и реестры, при этом все исследования были неинтервенционными (обсервационными).

Что касается CDER, то в первоначальной или дополнительной заявке на новый лекарственный препарат или в заявке на получение лицензии на биологические препараты были представлены три исследования, подтверждающие эффективность, и одно исследование по безопасности. Типы исследований: одно рандомизированное контролируемое испытание, два внешних контролируемых испытания и одно неинтервенционное исследование.

Кроме того, FDA отметило два одобрения NDA/BLA, основанных, по крайней мере, частично, на RWE. Одним из них был новый график дозирования лакосамида (Вимпат; UCB), поддержанный ретроспективным когортным исследованием с использованием данных ЭМК. Второе одобрение было для тоцилизумаба (Актемра; Genentech) для лечения COVID-19 у госпитализированных взрослых, основываясь на данных нескольких исследований, включая исследование RECOVERY.

FDA отмечает, что будет продолжать сообщать об использовании RWE в нормативных документах, обеспечивая прозрачность и понимание того, как RWD используется для поддержки безопасности и эффективности лекарств и биологических продуктов. Эта постоянная отчетность направлена на улучшение понимания и уверенности в интеграции RWE в процессы принятия решений регулирующими органами.

Источник: https://www.evidencebaseonline.com/fda-summarizes-use-of-real-world-evidence-to-support-regulatory-decision-making-for-drugs-or-biological-products/