Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) опубликовало третий ежегодный отчет об использовании данных, полученных в ходе реальной клинической практики (RWD / RWE), в регулировании оборота лекарственных средств, охватывающий период с февраля 2024 года по февраль 2025 года.

В отчете отмечается значительный прогресс во внедрении данных, полученных в ходе RWD / RWE, в процесс принятия регуляторных решений.

Проведено 59 исследований, что почти на 48% больше, чем в предыдущем году:

• 33 завершены;
• 26 продолжаются.

Ключевым событием этого года стало повышение роли DARWIN EU®  для сбора данных реального мира (RWD):

• большинство исследований были посвящены использованию лекарственных средств (42%);
• безопасности (24%);
• эпидемиологии заболеваний (24%).

Приведем пример нескольких исследований, проведенных в этот отчетный период, которые иллюстрируют регуляторное влияние RWE:

• Первое, исследование антибиотика доксициклина помогло Комитету по оценке рисков фармаконадзора (PRAC) исключить связь с суицидальным поведением.
• Второе, исследование оценивало сигналы безопасности антагонистов CGRP против мигрени. Были проанализированы сообщения о бессоннице, эректильной дисфункции и повышенном артериальном давлении, в конечном итоге не выявив необходимости в регуляторных мерах.
• Третье, исследование респираторно-синцитиального вируса (РСВ) помогло продемонстрировать неудовлетворенную потребность в вакцинации уязвимых групп населения, таких как младенцы и пожилые люди, будет использовано при планировании эффективности вакцины.

RWE также сыграла свою роль в решении проблемы нехватки лекарств. Руководящая группа по вопросам нехватки лекарств (MSSG) использовала исследования для отслеживания тенденций в области агонистов рецепторов ГПП-1 и препаратов для лечения СДВГ, поддерживая планирование и меры по снижению дефицита лекарств, поскольку спрос продолжает расти.

Оценка осуществимости также значительно улучшилась. По всем направлениям RWE 78% предложенных исследований были признаны осуществимыми, по сравнению с 60% в предыдущем цикле.

В частности, в рамках DARWIN EU осуществимость выросла до 76% (с 63%). Этот прогресс был обусловлен расширенными библиотеками фенотипов, стандартизированными шаблонами исследований и улучшенными проверками качества данных.

Параллельно с этим EMA расширило свою методологическую поддержку. С февраля 2024 года по январь 2025 года команда RWE приняла участие в 26 научных консультациях и 10 встречах по технологиям, предоставляя рекомендации по надлежащему использованию RWD в заявках на регистрацию в регулирующих органах.

Обсуждались такие темы, как:

• использование исторических данных в качестве клинических эталонов; внешние компараторы;
• эмуляция целевых исследований;
• применение ИИ и машинного обучения для получения доказательств.

Как подчёркивается в отчёте, эти методологические рекомендации «оказывают поддержку комитетам/рабочим группам EMA в оценке заявок на регистрацию в регулирующих органах посредством рецензирования».

Прозрачность также повысилась с запуском каталогов HMA-EMA источников и исследований, связанных с лекарственными средствами, в феврале 2024 года. Заменив прежние системы, каталоги теперь предоставляют доступ к более чем 3000 исследований и 247 источникам данных, при этом протоколы исследований и результаты публикуются вскоре после их утверждения.

Эти усилия поддерживают более широкую стратегию Европейской сети регулирования лекарственных средств (EMRN) до 2028 года .

Дальнейшее взаимодействие с заинтересованными сторонами осуществлялось посредством серии мероприятий Real-World Academy и внедрения новых учебных модулей Руководящей группы по большим данным. Кроме того, EMA создало специализированную область, ориентированную на RWD, в рамках Европейского специализированного экспертного сообщества по методологии (ESEC) , предлагая платформу для обмена знаниями в рамках нормативно-правовой сети ЕС.

В перспективе EMA продолжит расширять DARWIN EU, привлекая к работе последнюю волну партнёров по сбору данных, специализирующихся на онкологии, кардиометаболических заболеваниях и педиатрии.

Также ожидается появление дополнительных рекомендаций по качеству данных, дизайну исследований и оценке соответствия целям, что еще больше укрепит RWE в нормативно-правовой базе ЕС.

Источник: https://becarispublishing.com/digital-content/blog-post/ema-reports-significant-growth-use-real-world-evidence-medicines-regulation