В JAMA и BMJ опубликовано международное руководство TARGET Statement — чеклист из 21 пункта для авторов, описывающих исследования по методологии target trial emulation.

Что это за подход?
Target trial emulation — это метод, при котором исследователь формулирует протокол «воображаемого РКИ» (популяция, вмешательства, исходы, время наблюдения) и воспроизводит его на основе наблюдательных данных (регистры, базы EMR, страховые данные). Такой дизайн помогает минимизировать смещения и делает выводы более сопоставимыми с результатами РКИ.

Что нового привносит TARGET?

• Впервые создан систематизированный стандарт отчётности именно для исследований, имитирующих РКИ.
• Инициатива исходила от международной группы методологов (Miguel Hernán и коллеги), работа велась по правилам разработки отчётных гайдлайнов (EQUATOR Network).
• TARGET повышает прозрачность и воспроизводимость RWE, но не является регуляторным требованием и не превращает такие исследования в эквивалент РКИ. Для FDA и EMA это — улучшенная форма отчётности, которая может повысить доверие к данным, но не изменить их юридический статус.

Ключевые особенности:

• Чётко указывать, что исследование является эмуляцией «целевого эксперимента».
• Подробно описывать протокол target trial (критерии включения, вмешательства, исходы, допущения).
• Объяснять, как протокол реализован в реальных наблюдательных данных.
• Представлять оценки эффекта с доверительными интервалами и проводить анализ чувствительности.

Тенденции:

• Рост числа наблюдательных исследований и расширение роли RWE в фарме ведёт к тому, что совершенствуются и стандарты отчётности. TARGET — логичное продолжение развития подходов после CONSORT и STROBE, адаптированное под специфические вызовы «эмуляции РКИ» на реальных данных.

Ограничения:

• TARGET Statement не является обязательным регуляторным стандартом.
• Подход не устраняет главной проблемы наблюдательных исследований — остаточного смещения (сохранения влияния неконтролируемых факторов; обычно эта проблема решается рандомизацией в РКИ).

Вывод:

• TARGET Statement — это шаг вперёд в стандартизации RWE. Он помогает авторам и рецензентам лучше понимать ограничения таких исследований, но с точки зрения регуляторов остаётся лишь инструментом повышения прозрачности.

Источник: https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2837724