FDA опубликовало проект руководства под названием «Методы сбора данных о безопасности и эффективности продуктов клеточной и генной терапии на пострегистрационном этапе», в котором разъясняется, как спонсорам следует собирать пострегистрационные данные, используя RWD, методы сбора данных за пределами традиционных клинических испытаний.

После окончательной доработки «этот проект руководства… будет отражать текущую позицию FDA, но «не будет обязательным для FDA».
Цель — описать методы и подходы к сбору данных о безопасности и эффективности клеточной и генной терапии (CGT) после регистрации.
В проекте отмечается, что, поскольку «на этапе предрегистрационной клинической разработки число пациентов, получающих продукты CGT, обычно ограничено, дополнительные данные после регистрации могут углубить понимание долгосрочной безопасности и эффективности и помочь в принятии решений о клиническом применении и регулировании».
Одновременно были выпущены два сопутствующих проекта:

1. «Инновационные разработки для клинических испытаний продуктов клеточной и генной терапии в небольших популяциях» содержит рекомендации FDA по планированию, разработке, проведению, анализу и выбору конечных точек в редких или небольших популяциях, подробно описывая требования и инновационные разработки для поддержки лицензирования и оценки эффективности;
2. «Ускоренные программы для регенеративной медицины при серьезных состояниях» разъясняет назначение передовой терапии в регенеративной медицине и использование процедур ускоренного одобрения, ускоренного утверждения и приоритетного рассмотрения.

Источник: https://becarispublishing.com/digital-content/blog-post/fda-draft-guidance-details-real-world-data-expectations-postapproval-monitoring-cell