Vijoice был одобрен FDA в апреле 2022 года для лечения пациентов с тяжёлыми формами синдрома избыточного роста, связанными с мутацией PIK3CA (PROS).

В основе решения лежали данные исследования EPIK-P1, которое представляло собой неинтервенционное ретроспективное исследование, основанное на обзоре медицинских карт 57 пациентов с синдромом избыточного роста, связанным с мутацией PIK3CA (PROS), в возрасте от 2 лет и старше, получавших алпелисиб в рамках программы расширенного доступа (compassionate use).
Через 24 недели у 37,5 % пациентов зафиксировано уменьшение объёма поражений ≥ 20 %, дополнительный клинический эффект, не связанный напрямую со снижением объёма поражений, наблюдался у части пациентов; летальных исходов не зарегистрировано.
Ответ зарегистрирован у 27 % пациентов (95 % ДИ 14–44 %), при этом у 60 % из них эффект сохранялся не менее 12 месяцев.

FDA указало, что эффективность оценивалась с использованием данных реальной клинической практики, полученных в EPIK-P1, и что рандомизированные исследования для этого показания не проводились. При этом для оценки безопасности использовались данные ранее опубликованных рандомизированных исследований алпелисиба в онкологических показаниях.

Кейс Vijoice стал одним из первых примеров применения наблюдательных данных в качестве основного источника доказательств эффективности при редких и тяжёлых заболеваниях, когда проведение РКИ практически невозможно.