В декабре 2025 года FDA выпустило финальное обновленное руководство «Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices». Этот документ знаменует собой новый этап в интеграции данных реальной клинической практики в процессы одобрения и мониторинга медицинских изделий. Статья анализирует ключевые положения руководства, его отличия от предыдущей версии 2017 года и практические последствия для производителей и исследователей.

Эволюция подхода к реальным данным

Выпуск финального руководства в декабре 2025 года является значимым событием для мировой регуляторной практики. Документ с номером FDA-2023-D-4395, выпущенный Центром приборов и радиологического здоровья и Центром оценки и исследований биологических препаратов, полностью заменяет собой версию от 31 августа 2017 года. Основная цель нового руководства — детально разъяснить, как FDA оценивает реальные данные, чтобы определить, пригодны ли они для генерации надежных доказательств, которые могут быть использованы для принятия регуляторных решений.

FDA признает, что и регулятору, и индустрии может потребоваться до 60 дней для внедрения новых рекомендаций. Важно, что для подач, уже находящихся на рассмотрении или полученных в течение 60 дней после публикации, Агентство не ожидает немедленного предоставления информации в соответствии с новыми требованиями, но готово ее рассмотреть.

Ключевые аспекты и структура подхода FDA

Руководство фокусируется на методологических основах работы с реальными данными и доказательствами.

1. Определение и источники RWD/RWE: в документе закрепляются определения реальных данных и реальных доказательств, а также описывается широкий спектр возможных источников RWD: электронные медицинские карты, данные страховых компаний, реестры заболеваний, данные с мобильных устройств и носимых датчиков. Качество и пригодность этих данных для ответа на конкретный регуляторный вопрос становятся центральной темой анализа.

2. Критерии пригодности данных (Fitness for Use): это ключевой концепт руководства. FDA подчеркивает, что не все данные, собранные в рутинной практике, автоматически пригодны для принятия регуляторных решений. Производители должны продемонстрировать, что выбранный массив RWD обладает достаточной полнотой, точностью, сопоставимостью и релевантностью для решения конкретной научной задачи, такой как подтверждение эффективности или долгосрочной безопасности.

3. Области применения RWE в регуляторной практике: в руководстве перечислены сценарии, где RWE может быть особенно ценным:

   • Поддержка заявок на предмаркетинговое одобрение, особенно для изделий, где рандомизированные контролируемые испытания затруднены этически или практически.

   • Внесение изменений в условия одобрения уже зарегистрированных изделий.

   • Постмаркетинговый мониторинг безопасности и эффективности.

   • Поддержка разработки инструментов клинической оценки.

4. Планирование исследований на RWD: отдельное внимание уделяется дизайну исследований. FDA рекомендует заранее, до начала сбора данных, разрабатывать и регистрировать протокол исследования, который четко описывает гипотезу, план статистического анализа, методы контроля смешивающих факторов и смещения.

Заключение и перспективы

Обновленное руководство FDA 2025 года систематизирует накопленный за последние восемь лет опыт и устанавливает более четкие и высокие стандарты для использования RWE. Это создает как новые возможности для ускорения доступа пациентов к инновационным технологиям за счет использования данных реальной практики, так и новые вызовы для производителей, которым необходимо выстраивать robust-процессы сбора и анализа RWD.

Документ открыт для публичных комментариев, что подчеркивает адаптивный подход регулятора. Успешная интеграция RWE в регуляторный ландшафт потребует тесного сотрудничества между FDA, научным сообществом и индустрией для построения надежной экосистемы данных, служащей интересам пациентов.

Источник: U.S. Food and Drug Administration. (2025, December). Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices. Guidance for Industry and Food and Drug Administration Staff.