Благо и ценность лекарственного препарата: обзор базовых понятий и современных концепций

Введение / Introduction

Лекарственные препараты наряду с другими медицинскими технологиями являются потенциальным благом, как с точки зрения пациента, так и с точки зрения системы здравоохранения и общества в целом. Лекарство будет восприниматься как благо для пациента при условии того, что оно будет иметь дополнительную терапевтическую ценность, обладать благоприятной переносимостью и удобством применения. С точки зрения системы общественного здравоохранения, лекарство будет благом, если его применение приводит к улучшению показателей здоровья населения — снижению заболеваемости, повышению качества и продлению жизни при условии экономической целесообразности соответствующих затрат. С точки зрения фармацевтических исследований и разработок, обеспечивающих систему здравоохранения необходимыми терапевтическими агентами, лекарство будет благом, если оно представляет собой научно обоснованную и технологически реализуемую инновацию, способную продвинуть решение неудовлетворённой медицинской потребности. С точки зрения фармацевтической индустрии, лекарство будет благом, если его разработка и внедрение обладают экономической целесообразностью и потенциалом выхода на рынок с формированием устойчивого спроса.

Цель / Objective

Целью данной работы является разбор понятий «благо» и «ценность» лекарственного препарата, а также сопутствующих понятий и терминов, с позиции клинической фармакологии и оценки технологий здравоохранения.

Благо

Понятия, которые будут обсуждаться ниже (ценность, полезность и т. д.), несут в своей основе более общее и базовое понятие «благо». В словарях благо понимается в качестве предмета или явления, удовлетворяющего определённую человеческую потребность, отвечающую интересам, целям и устремлениям людей [1]. Если перефразировать, благо — это универсальное обозначение ценности, противоположностью которого является «зло» [2]. Блага обладают огромным разнообразием с использованием различных критериев и признаков, от материальных до нематериальных, вещественных и экономических [3]. Выделают так же индивидуальные, общественные и квазиобщественные блага [3][4].

Нематериальные блага

Нематериальные блага неотделимы от личности. Перечень таких благ приводится в Гражданском кодексе Российской Федерации: «Жизнь и здоровье, достоинство личности, личная неприкосновенность, честь и доброе имя, деловая репутация, неприкосновенность частной жизни, неприкосновенность жилища, личная и семейная тайна, свобода передвижения, свобода выбора места пребывания и жительства, имя гражданина, авторство, иные нематериальные блага, принадлежащие гражданину от рождения или в силу закона, неотчуждаемы и непередаваемы иным способом» [5]. Нематериальные блага характеризуются тем, что они в отличие от имущественных благ не являются объектом купли-продажи, а также тем, что защищаются законом [6].

Если говорить о нематериальном благе здоровье, то, в соответствии с определением Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), оно определяется как полное физическое, социальное и психологическое благополучие, а не просто отсутствие заболевания [7]. Здоровье является благом для человека, так как несомненно будет оцениваться им как положительная ценность. Также несомненно то, что здоровье человека приносит ему пользу, так как позволяет удовлетворять потребность в реализации своей функции — физической, психологической и социальной.

Услуги

Услуги выделяют в отдельный вид экономического блага. В отличие от вещественных благ услуги характеризуются неосязаемостью, одновременностью производства и потребления (исполнитель и потребитель единовременно вовлечены в процесс оказания услуги) и временностью использования ресурсов исполнителя потребителем (то есть право собственности на ресурсы исполнителя не передаётся на постоянной основе) [8]. Например, когда пациента госпитализируют в медицинскую организацию, ему оказывается услуга: она неосязаема, то есть не представляет собой вещь или предмет, включает в себя одновременное участие медицинского персонала и пациента, ограничена во времени — оказывается в период госпитализации, когда пациент использует ресурсы медицинской организации.

Полезность

Как было сказано выше, благо — это предмет или явление, которое приносит пользу и удовлетворяет потребности [1][2]. Способность блага удовлетворять человеческую потребность можно определить как полезность. Чем выше степень удовлетворения и чем больше потребностей удовлетворяется благом, тем выше его полезность. При этом потребность человека или общества может носить субъективный, внутренний характер и быть недоступной для измерения, а с другой стороны, готовность человека или общества овладеть благом можно выразить в виде определённой, измеряемой суммы денег, то есть готовности платить (англ. willingness-to-pay). Таким образом, полезность — это субъективная неизмеримая или измеримая оценка индивидом или обществом значимости какой-либо его потребности и блага, которое эту потребность удовлетворяет [9].

Стоимость

Кроме полезности, благо обладает свойством стоимости. Стоимость — это экономическое понятие, которое включает в себя совокупность затрат на создание блага [10]. Например, стоимость медицинской услуги может формироваться из следующих основных элементов [9]:

• затраты на коммунальные услуги в медицинской организации, диагностическое оборудование, тест-системы, расходные материалы, лекарственные средства;
• заработная плата медицинского персонала;
• прибыль собственника производства (капитала) — прибавочная стоимость.

Ценность

В современной научной литературе существует множество определений понятия «ценность». Общее число определений в зависимости от научной отрасли, теории и предпочтений авторов исчисляется несколькими сотнями, включая материальные ценности, морально-нравственные ценности, экономические и т. д. [1, 5, 11, 12]. С позиции оценки технологий здравоохранения (ОТЗ; англ. health technology assessment; HTA), ценность можно характеризовать, как синтез полезности и стоимости [13]. Чем в большей степени способно благо удовлетворить потребность или чем большее количество потребностей может удовлетворить благо, тем оно ценнее. И чем меньше затраты на создание блага, тем выше его ценность:

Качество

В этом термине объедены два разных понятия. С одной стороны, качество блага — это его родовая природа, специфическая определённость, которая отличает его от других благ. Качественно разные блага могут удовлетворять как разнородные потребности, как, например, пища и одежда, а также могут удовлетворять единую потребность, как например, мясо и рыба, которые являются качественно разными благами, но удовлетворяют одну единую потребность. В этом смысле качество является несравнительной категорией [14]. В медицине это могут быть два разных лечебных подхода, например, хирургическое и лекарственное лечение. Они качественно отличаются друг от друга, но направлены на удовлетворение одной потребности — выздоровление пациента.

С другой стороны, качество может выступать в виде сравнительной категории, отражающей то, насколько благо удовлетворяет определённым требованиям, нормативным актам, установленным потребителем, производителем, регулятором, государством (ГОСТы, СНиПы, сертификация, клинические рекомендации и др.). В свою очередь требования (или критерии качества) — это ожидание от блага (лекарственного средства, медицинской технологии), которое признано, чаще предполагается или относится к обязательным для того, чтобы благо считалось пригодным для использования потребителями [14][15].

Качество может быть как внутренней характеристикой блага, когда отражает его суть, так и внешней характеристикой, когда отражает соответствие блага внешним требованиям. Понятие качества как внешней характеристики призвано отражать соответствие потребительским критериям, которые в свою очередь призваны обозначать то, что необходимо, чтобы благо было способно удовлетворять потребности потребителей блага (пациента). Поэтому здесь возникает пересечение понятий качества и полезности, но всё равно необходимо чётко разделять эти две категории [15]. Это связано с тем, что благо может быть признано качественным, в соответствии с внешними критериями, но при этом может не обладать полезностью. Например, зарегистрированный на территории России противоопухолевый препарат, произведённый и хранившийся, в соответствии со всеми современными требованиями, может считаться качественным. В то же время, у онкологических пациентов с резистентностью опухоли этот лекарственный препарат не обладает нужной полезностью, чтобы удовлетворить потребность в излечении заболевания.

Качество жизни

В современных подходах к определению ценности лекарственных препаратов одно из центральных мест занимает понятие «качество жизни». Качество жизни определяется как интегральная характеристика физического, психологического, эмоционального и социального функционирования человека, основанного на его субъективном восприятии [16]. Как было указано выше, понятие «качество» является характеристикой блага, которая может удовлетворять или не удовлетворять измеримым требованиям [14, 15]. Особенностью качества жизни является то, что оно оценивается по информации, полученной от пациента и представленной в стандартизованном виде. Качество жизни является измеряемой характеристикой здоровья, основанной на субъективном мнении индивидуума — оценке, данной пациентом (англ. patient-reported outcomes; PROs) [16].

Таким образом, разобранные выше базовые понятия (благо, полезность, стоимость, ценность, качество) объединяются вокруг одного гипотетического пациента. С общефилософских позиций, в здравоохранении ценность блага (лекарственного препарата, технологии здравоохранения) кроме непосредственной клинической эффективности, терапевтической потребности, дополнительной терапевтической ценности, переносимости и стоимости определяется значительно большим числом факторов. Это связано с многокомпонентностью и многоуровневостью современных систем здравоохранения и исключительно широким спектром влияния заболеваний и лечебных подходов на жизнь человеческого общества в целом. Это нашло отражение в современных концепциях, описывающих ценность лекарственного препарата.

Ценность лекарственного препарата в концепции фармакологистики

Концепция фармакологистики, предложенная академиком В. И. Петровым в 2022 году, это прежде всего способ мышления врача, который предусматривает подход по оптимизации назначения лекарственных препаратов [17]. В дальнейшем развитии концепции фармакологистика описывается как интеграционная область, охватывающая полный жизненный цикл лекарственного средства — от фундаментальных исследований, доклинических и клинических этапов до регистрации, вывода на рынок, обращения и последующей адаптации под нужды популяций. Фармакологистика выступает в роли «надстройки», парадигмы, формирующей последовательную цепь разработки и использования лекарственного препарата [18]. Она включает не только оценку лекарственного средства при его выводе на рынок, но и его динамическое сопровождение в реальной практике: анализ данных реальной клинической практики (англ. Real-World Data; RWD), фармаконадзор, пострегистрационные исследования и оценку устойчивости терапевтического эффекта в условиях RWD [18][19].

С общенаучной точки зрения, логистика — это область знания по улучшения физического распределения ресурсов с позиции снижения затрат. И современный лекарственный препарат, будучи сложным объектом или благом, обладающим как вещественной, так и невещественной составляющей, нуждается в применении логистического подхода [17]. Факторами, определяющими ценность лекарственного препарата, с точки зрения фармакологистики, являются:

• включение в ограничительные лекарственные перечни, что лежит в основе прагматического подхода в отборе методов лекарственного лечения в условиях ограниченного доступа пациентов к достижениям фармацевтики и системы здравоохранения;
• фармакоэкономические данные, которые в настоящее время являются основным «отсекающим» методом для лекарственных средств с недостаточной ценностью для общества [20];
• оценка технологий здравоохранения — комплексный инструмент, использующий результаты фармакоэкономики (а также другую информацию и мнение экспертов) для принятия управленческих решений, который занял своё место и сегодня активно используется в работе соответствующей Комиссии по включению лекарственных препаратов в лекарственные перечни МЗ РФ и принятию решений по структуре последующих закупок;
• клинические рекомендации, которые разрабатываются профессиональными медицинскими сообществами на основе имеющихся научных данных;
• данные реальной клинической практики;
• возможность замены (взаимозаменяемость) как в рамках анатомо-терапевтическо-химической классификации групп, так и в рамках одного международного непатентованного наименования;
• ценность для пациентов (комплекс характеристик, включающих качество жизни и приверженность лечению).

Таким образом, наибольшей ценностью и необходимостью обеспечения доступом заслуживают только методы и лекарственные препараты, которые обладают лучшим соотношением клинической эффективности, безопасности, ценности для пациентов, экономических характеристик, применимых к группам (когортам) пациентов с отдельными заболеваниями в условиях конкретной системы здравоохранения и сложившейся клинической практики, а также сложившейся системы лекарственного обеспечения [17].

Оценка ценности технологии здравоохранения

В соответствии с современным определением, которое даёт Международная сеть агентств по оценке технологий здравоохранения (англ. The International Network of Agencies for Health Technology Assessment; INAHTA), технология здравоохранения — это медицинское вмешательство, разработанное для предотвращения, диагностики, лечения заболевания, улучшения состояния здоровья, реабилитации, организации оказания (доставки) медицинской помощи. То есть, к технологиям здравоохранения можно отнести лекарственные препараты, медицинские устройства (оборудование), диагностические тесты, процедуры, программы и системы [21].

Эта же организация даёт следующее определение ценности технологии здравоохранения: это ключевая характеристика, определяющая выбор технологии для достижения состояния здоровья или получения желаемых исходов в условиях неопределённости.

Также показатель ценности позволяет определить общее представление о положительных и отрицательных (стоимостных) характеристиках технологии (например, показать лучшее соотношение цены и качества) [21].

Ценности лекарственного препарата с позиций оценки технологий здравоохранения

В 2018 году Специальная рабочая группа Международного общества фармакоэкономики и изучения исходов в здравоохранении (англ. International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research; ISPOR) представила отчёт, в котором было обозначено видение ценности медицинской технологии [24]. В основе отчёта — так называемый «цветок ценности» лекарственного препарата (медицинской технологии) ISPOR (англ. ISPOR value flower of a medicine (health technology)), каждый из лепестков которого представлял собой отдельный вид ценности. Они были классифицированы как (см. рис. 2):

• традиционные или основные, хорошо изученные, общепринятые компоненты, такие как стоимость и годы жизни с поправкой на качество (англ.quality-adjusted life years; QALYs);
• относительно новые, ещё не постоянно используемые компоненты оценки, — производительность труда, приверженность лечению;
• инновационные компоненты, которым ещё предстоит занять своё место в системе экономической ОТЗ: улучшение предсказуемости, боязнь заражения, страховая ценность, тяжесть заболевания, надежда на лучший исход, ценность реальной возможности, справедливость распределения ресурсов, научный эффект.

Терапевтическая ценность лекарственных препаратов

Важной составляющей ценности для системы здравоохранения является терапевтическая ценность лекарственных препаратов. В сегодняшней системе здравоохранения понятие терапевтической ценности выполняет роль интегрального показателя. Он консолидирует данные клинической фармакологии, экономики здравоохранения и медицинского менеджмента, и на этой базе формирует обоснование для решений широкого спектра — от регулирования на уровне национальных перечней лекарств и медицинских технологий до назначений в практике конкретного врача [19]. В терминологии специалистов по экономике здравоохранения близким по смыслу выступает концепция ценности для здравоохранения [19][22]. Под ним понимается комплексная характеристика препарата, включающая клинически значимую эффективность, управляемую безопасность, удобство применения, потенциал к персонализации терапии и его фактическую доступность в рамках системы здравоохранения [23].

Стоимость. Определение стоимости лекарственного препарата, а также затрат, связанных с болезнью (прямых, косвенных, неосязаемых) лежит в основе фармакоэкономического анализа. Наиболее часто используемыми методами последнего являются анализ «затраты — эффективность» и анализ влияния на бюджет [25]. В первом случае определяется стоимость единицы достигаемого лечебного эффекта лекарственного препарата (например, увеличение выживаемости), рассчитывается коэффициент «затраты/эффективность» (англ. cost — effectiveness ratio; CER). Продолжением расчёта коэффициента CER является вычисление стоимости дополнительной единицы эффективности препарата, то есть расчёт инкрементального коэффициента «затраты/эффективность» (англ.
incremental cost — effectiveness ratio; ICER) [25].

Анализ влияния на бюджет (англ. budget impact analysis; BIA) [25] определяет последствия внедрения в клиническую практику лекарственного препарата в денежном выражении: как дополнительные расходы, так и достигнутая при этом экономия (например, уменьшение числа дней и продолжительности госпитализации).

Определение стоимости затрат и связанный с ним фармакоэкономический анализ является традиционным лепестком цветка ISPOR (см. рис. 1), который применяется для всех лекарственных препаратов (технологий здравоохранения) и, как уже было сказано выше, является основным «отсекающим» методом для лекарственных средств с недостаточной ценностью для общества [20][24].

Годы жизни с поправкой на качество. Данный традиционный компонент ценности ISPOR призван определить ценность лекарственного препарата с точки зрения пациента, то есть человека, который страдает от боли, сниженной продолжительности жизни, нарушения сна, ограниченной подвижности и т. д. QALYs — это количественный показатель числа лет сохранённой качественной жизни, который варьирует от 0 (соответствует состоянию смерти) до 1 (соответствует одному году полностью благополучной или полностью качественной жизни, свободной от симптомов, проблем, ограничений, связанных со здоровьем). Год, прожитый с проблемами для здоровья, оценивается меньше 1. Чтобы рассчитать показатель QALY у пациента, нужно показатель полезности умножить на число добавленных лет жизни с учётом ожидаемой её продолжительности. Показатель полезности — это качество жизни пациента, определённый с использованием универсальных опросников качества жизни (например, EQ-5D, SF-6D) [16]. Эффективный лекарственный препарат может увеличить показатель QALY как за счёт улучшения качества жизни, так и за счёт добавления лет жизни (выживаемости).

QALY широко используется в анализе «стоимость — полезность» (англ. cost-utility analysis; CUA), который представляет собой вариант анализа «стоимость — эффективность», но отличается тем, что рассчитывается коэффициент «затраты-полезность» (англ. cost — utility ratio; CUR). Также проводиться расчёт инкрементального коэффициента «затраты-полезность» (англ. incremental cost — utility ratio; ICUR) [16][25].

Несмотря на то, что данный компонент ценности ISPOR используется уже на протяжении 50 лет и достаточно глубоко укоренился в практике ОТЗ, было бы некорректно не упомянуть о свойствах QALY, которые вызывают критику. А именно, этот показатель недостаточно применим в субпопуляциях пациентов, у которых исходно снижено качество жизни по сравнению с общей популяцией: люди пожилого и старческого возраста, люди с инвалидностью, с тяжёлыми ограничивающими состояниями, пациенты с редкими заболеваниями. Кроме того, свойством QALY является установка порогов, например, верхнего порога в обеспечении той или иной области здравоохранения. Такая «пороговость» вызывает этическую критику в отношении доступности медицинской помощи для пациентов (людей) со специфическими или индивидуальными потребностями [26].

Потенциальными альтернативами QALY могут быть, например, такие показатели как EVLY, HYT. Показатель EVLY (англ. Equal Value of Life Years Gained) оценивает влияние технологии здравоохранения на общее число лет сохранённой жизни независимо от того или иного заболевания, уменьшая таким образом влияние возраста и дееспособности на оценку, а HYT (англ. Health Years in Total) оценивает изменения качества жизни и продолжительности жизни раздельно [26].

Обращает на себя внимание то, что такие понятия как качество жизни и полезность в здравоохранении вносят дополнительный смысл в социально-экономическое определение «качества» и «полезности».

В соответствии с универсальным определением блага, здоровье является благом для человека, так как несомненно будет оцениваться им как положительная ценность. В соответствии с определением ВОЗ, здоровье — это полное физическое, социальное и психологическое благополучие, а не просто отсутствие заболевания [7]. Несомненно, здоровье человека приносит ему пользу, так как позволяет удовлетворять потребность в реализации своей функции — физической, психологической и социальной. То есть, улучшение здоровья и качества жизни — это показатель полезности лекарственного препарата, как материального экономического блага.

Производительность труда. Этот показатель должен оцениваться отдельно несмотря на то, что существует точка зрения, что оценка производительности труда может быть частью анализа полезности затрат [24][27]. Особенно это важно, когда речь заходит об интересах работодателей и государства. Производительность труда можно оценить по показателям вероятности занятости, времени, проведённом на работе, размеру заработной платы и стоимости дополнительных льгот работника. Более детальный анализ предусматривает оценку показателей абсентеизма (время отсутствия на работе по состоянию здоровья) и презентизма (времени присутствия на работе, но со сниженной производительностью труда по причине заболевания у работника). Кроме того, современный взгляд на производительность труда включает в себя популяцию субъектов, которые не являются работающими, например, пенсионеров. Это делается в связи с тем, что последние продолжают работать, но при этом не получают заработную плату: как домохозяева или домохозяйки, няни с детьми и внуками, сиделки, волонтеры и т. д. [24][28][29].

Приверженность лечению. Современные медицинские технологии способны значительно повысить приверженность пациентов лечению за счёт упрощения схем применения, альтернативных путей введения, комбинации компонентов. Благодаря повышению приверженности лечению улучшаются результаты от применения самой медицинской технологии. При этом повышенная приверженность терапии ассоциируется поначалу с увеличением расходов в связи с использованием большего числа лечебных единиц (например, флаконов лекарственного препарата). Но в долгосрочной перспективе нагрузка на ресурсы здравоохранения уменьшается за счёт улучшения исходов ведения болезни в популяции в целом. Также, говоря о приверженности, необходимо помнить, что в фармакоэкономических моделях обычно предусматривается полная приверженность пациентов медицинской технологии, в то время как в реальной клинической практике приверженность ниже, чем в клинических исследованиях, что также требует дальнейшего изучения [24].

Улучшение предсказуемости. С одной стороны современные диагностические системы могут приводить к повышению расходов, но с другой — приводить к более успешному и предсказуемому применению современных высокотехнологичных методов лечения и таким образом повышать их ценность в глазах плательщиков и пациентов. Применение более совершенных диагностических систем позволяет точнее и быстрее определять ответ на лечение, а также выделять группы потенциальных ответчиков и неответчиков, что в свою очередь позволяет экономить средства на неэффективном применении лекарств и на лечении потенциальных нежелательных реакций [30]. Принятие клинических решений о ведении пациентов (например, о применении альтернативных способов лечения) также становятся более быстрыми и эффективными за счёт более точного прогнозирования ответа на то или иное лечение (например, за счёт выявления молекулярно-генетических маркеров, ассоциированных с ответом на лечение) [24].

Страх заражения. Применение противоинфекционных агентов и вакцин выходит далеко за пределы получаемых преимуществ для конкретный получателей медицинской технологии вследствие контагиозной природы заболеваний. Положительный эффект распространяется на целые популяции — это так называемый экстернальный положительный эффект. Положительный популяционный эффект традиционно принимается во внимание для экономической оценки антиинфекционных агентов и вакцин, в то время как положительный психологический эффект в виде снижения тревоги и страха заражения в обществе (при том, что они могут оказывать значительное влияние на «готовность платить») является новым аспектом. Несмотря на то, что страх заражения можно измерить при помощи имеющихся опросников, данную область следует считать ещё недостаточно изученной [24].

Страховая ценность. Традиционный подход оценки медицинских технологий обычно не принимает во внимание факторы риска и вероятность возникновения заболевания в будущем. При этом можно выделить два страховых риска, которые общество готово оплачивать: риск возникновения болезни и риск финансовых расходов в случае возникновения болезни. Защита от этих двух рисков составляет страховую ценность медицинской технологии. В основе расчётов стоимости защиты лежит показатель «готовности платить» и стандартной стоимости применения медицинской технологии [24].

Тяжесть заболевания. Другим инновационным подходом может быть оценка того, как тяжесть заболевания влияет на ценность лечения. В целом общественное мнение таково, что значимость лечебного вмешательства выше в случае более тяжёлых болезней или при худшем прогнозе, даже если величина терапевтического эффекта одинакова независимо от тяжести состояния [31]. Это можно выразить в виде значений QALY: медицинская технология будет выглядеть более значимой, если будет показано улучшение показателя качества жизни с 0,3 до 0,5 по сравнению с изменением с 0,5 до 0,7 [24].

Надежда на лучший исход. Традиционные модели рассматривают средние показатели эффективности лечения (вероятности достижения успеха). При этом в реальности пожелания пациентов могут достаточно сильно различаться. В качестве примера приведём два варианта лечения: первый — с достижением умеренного ответа с высокой степенью вероятности успеха и второй — с достижением более выраженного ответа, но с меньшей степенью вероятности. В плане того, какое лечение выбрать, пациенты, у которых есть выбор, делятся на две группы. Кто-то предпочтёт первое лечение — с почти гарантированным улучшением, но не самым выраженным ответом, а кто-то — второй вариант, то есть максимальный ответ на лечение, но с более высоким риском недостижения ответа. То есть, для разных пациентов разные подходы могут обладать разной ценностью [24].

Ценность реальной возможности. В данном случае идёт речь о том, что существующие медицинские технологии, которые даже обладают умеренной эффективностью, могут представлять собой реальную возможность выиграть время до появления более действенных, зачастую жизнеспасающих или излечивающих, методов лечения [32]. Особенно это актуально в терапевтических областях, в которых идёт большое количество научных разработок. Реальную возможность можно продемонстрировать в виде добавленного QALY, используя показатели выживаемости и качества жизни [24].

Справедливость распределения ресурсов. В обществе и в системах здравоохранения в настоящее время есть запрос на решение вопроса справедливости распределения ресурсов. Это касается как справедливости распределения ресурсов здравоохранения между социальными группами с высоким и низким доходом, так и между здоровыми или болеющими людьми, или людьми с разными типами заболевания. Например, известно, что на медицинскую помощь для людей с редкими болезнями или с онкологическими заболеваниями общество готово выделять больше ресурсов здравоохранения, чем для пациентов с распространёнными излечимыми нозологиями. Данный аспект активно изучается специалистами в области экономики здравоохранения [24].

Научный эффект. Влияние медицинской технологии для будущих поколений пациентов в настоящее время только входит в фокус фармакоэкономических исследований. Так, первый в классе по механизму действия лекарственный препарат может в дальнейшем оказаться действенным и эффективным при ряде других заболеваний и, соответственно, показать большую экономическую значимость. В связи с этим иногда медицинские технологии могут оцениваться с точки зрения научной новизны или инновационности. Хотя инструменты для формальной экономической оценки научного эффекта требуют дальнейшей значительной работы [24].

Особая значимость лекарственного препарата для здоровья населения

Другим примером комплексной ОТЗ является оценка особой значимости лекарственного препарата для здоровья населения, результатом которой является ускоренная экспертиза при его регистрации, то есть признание высокой ценности лекарственного препарата. Эта комплексная оценка описана в соответствующем Руководстве Коллегии Евразийской экономической комиссии [33]. У особой значимости есть четыре критерия:

• потребность системы здравоохранения;
• тяжесть заболевания;
• терапевтическая ценность лекарственного препарата;
• весомость доказательств [33].

Потребность системы здравоохранения определяется наличием разрешённых и в то же время реально доступных альтернативных фармакологических и нефармакологических методов лечения, которые могут быть применены при данной конкретной нозологии. Чем меньше альтернативных лечебных подходов, тем выше потребность системы здравоохранения.

Тяжесть заболевания может оцениваться по ряду показателей: популяционных и отдельных. К популяционным относятся характеристики течения заболевания и ущерба для здоровья на уровне популяции: населения страны, подгруппы общей популяции (например, трудоспособное население), популяции пациентов с заболеванием (например, ВИЧ-инфекция). А отдельные характеристики конкретного заболевания отражают вероятность развития неблагоприятного исхода у пациента в популяции пациентов с таким же диагнозом. Например, смертность является популяционным параметром, а летальность относится к отдельным параметрам. Соответственно, чем выше смертность и летальность, тем выше тяжесть заболевания.

Терапевтическая ценность определяется как наличие преимуществ эффективности и (или) безопасности нового лекарственного препарата в сравнении со стандартной терапией. В случае отсутствия доступных методов лечения с аналогичным показанием принимаются во внимание данные клинических исследований, подтверждающих наличие у оцениваемого лекарственного препарата терапевтической ценности, выраженной через клиническую эффективность и безопасность. При этом удобство применения препарата (например, уменьшение кратности применения, использование пути введения, сопряжённого с меньшим риском для пациента) также может иметь дополнительное значение при комплексной оценке. Чем выше эффективность, безопасность, удобство применения, тем выше терапевтическая ценность.

Весомость доказательств или убедительность данных. К категории убедительных данных относятся результаты рандомизированных клинических исследований с параллельным контролем с участием достаточной численности популяции пациентов, с достаточным периодом наблюдения, с использованием первичных и комплексных переменных. Как убедительные результаты могут приниматься другие данные, например, полученные путём сопоставления с историческим контролем при невозможности включения группы сравнения. Чем более исчерпывающие данные об эффективности и безопасности, тем выше весомость доказательств [33].

Заключение / Conclusion

Современное значение ценности лекарственного препарата основано на базовых социальных, нравственных, медицинских, юридических понятиях блага, а также на научных и историко-цивилизационных достижениях человечества. Являясь исключительно важным аспектом функционирования общества, ценность лекарственного препарата, как и любой другой медицинской технологии определяется свойствами самого лекарства (клиническая эффективность, профиль безопасности, утилитарная стоимость), потребностями пациентов и общества в целом, в зависимости от системы здравоохранения и конкретной клинической практики в текущий момент времени.