Актуальность. Регулирование орфанных препаратов играет ключевую роль в разработке лекарственных средств для лечения редких заболеваний, которыми страдает небольшой процент населения. Такая специализированная нормативная база призвана стимулировать фармацевтические компании направлять ресурсы на разработку лекарств для лечения таких заболеваний, которые в противном случае могли бы остаться без внимания из‑за ограниченной коммерческой привлекательности. Эксперты Cogentia Healthcare Consulting Ltd. провели анализ тенденций в применяемых подходах к оценке орфанных препаратов в Великобритании.
Цель работы — изучить и представить основные тенденции по оптимизации принятия решений в отношении орфанных лекарственных препаратов (ЛП) на основе данных анализа, проведённого экспертами Cogentia Healthcare Consulting Ltd.
Результаты. Регуляторные органы проявляются определённую гибкость при оценке орфанных ЛП и используют подходы, призванные решить проблемы неопределённости доказательств, принимая в некоторых случаях доказательства низкого качества, мнения экспертов, данные реальной клинической практики и применяя более гибкие фармакоэкономические подходы. Однако, несмотря на существующие допущения, процесс оценки орфанных ЛП часто занимает больше времени, по сравнению с неорфанными.
Выводы. Несмотря на то, что различные подходы к регулированию рынка орфанных препаратов позволили стимулировать их разработку во всём мире и обеспечить удовлетворение неудовлетворённых медицинских потребностей, существуют задержки при принятии решений в отношении ЛП для лечения редких заболеваний, которые серьёзно влияют на их доступность для нуждающихся пациентов.

Реальная клиническая практика использования медицинских изделий отличается от применения лекарственных средств. При использовании медицинских изделий эффективность обычно не вызывает сомнений, а на передний план выходят вопросы биосовместимости, безопасности и отдалённых результатов применения. В данной статье представлен перевод в сокращённом виде клинического руководства Китайской Народной Республики по планированию и проведению исследований применения медицинских изделий в реальной клинической практике, а также статистической обработки полученной информации.

В настоящее время не существует единой установленной основы использования лекарственного средства в клинической практике. Данные рекомендации направлены на создание структуры, в которой изложены краткие соображения, необходимые учитывать при разработке определений использования лекарственных средств в реальной клинической практике. Особенностью представленной методики является использование двух определений: теоретического и практического. Теоретическое определение включает в себя структурирование информации о надлежащем или предпочтительном использовании лекарственного препарата, в соответствии с научными данными, инструкцией по применению и т.д. Практическое определение включает в себя структурирование собранных данных о применении лекарственного препарата в условиях реальной клинической практики. Структура призвана помочь исследователям более точно определить результаты фармакоэпидемиологических исследований.

В последние годы количество дефектуры лекарств возрастает как на локальном, так и на международном уровнях. Внезапное и непредсказуемое возникновение нехватки лекарств оказывает негативное влияние на повседневную жизнь медицинского персонала и пациентов. Врачи иногда вынуждены назначать альтернативные методы лечения, которые считаются менее эффективными или даже менее хорошо переносимыми. Эти альтернативы затрудняют пациентам соблюдение своего лечения и создают дополнительный риск возникновения ошибок терапии.

Цель. Оценка уровня статистической грамотности студентов-медиков в условиях перехода клинической медицины на доказательную основу и возросшей потребности во врачах, способных правильно интерпретировать данные, представленные в различных научных источниках, и проводить собственные исследования.
Материалы и методы. Методы исследования включали в себя онлайн-анкетирование и статистическую обработку результатов. Дополнительно использовался сервис бизнес-аналитики для валидации данных и быстрого поиска инсайтов. При статистической обработке результатов использовались методы описательной статистики, а для сравнения показателей использовались непараметрические методы: U-критерий Манна — Уитни и критерий Краскела — Уоллиса, позволяющие работать с выборками небольшого объёма, а также однофакторный дисперсионный анализ и корреляционный анализ. Уровень достоверности — 0,05.
Результаты. В исследовании приняли участие 252 респондента. Исследование показало, что студенты медицинских специальностей имеют в среднем высокие оценки, как за курс информатики (4,5±0,6 балла), так и за курс статистики (4,4±0,6 балла). Уровень статистической грамотности был высоким сразу после прохождения курса, но за несколько лет учёбы он снижается. Выявлена значимая средняя положительная корреляционная связь между средним баллом за обучение и баллами за информационно-коммуникационные технологии (ИКТ) (r=0,35; p< 0,05) и значимая слабая положительная корреляционная связь между средним баллом за обучение и статистику (r=0,23; p< 0,05), средняя корреляционная между баллом за статистику и ИКТ (r=0,59; p< 0,05). Более половины (54 %) студентов медицинских специальностей хотели бы пройти более глубокое обучение в области ИКТ, при этом 35 % студентов-медиков хотят углублённо изучать языки программирования; на втором месте — инструменты бизнесаналитики, интерес к углублённому изучению статистики проявили 49 % студентов медицинских специальностей.
Заключение. Существует разрыв между знаниями студентов в области статистики, информатики и цифровизации и тем уровнем владения, который требуется от специалиста при выходе на работу. Его уменьшение возможно за счёт доступа студентов к данным реальной клинической практики в течение всего процесса обучения, разработки дополнительных обучающих программ, посвящённых анализу данных в медицине, развития культуры работы с данными с первого курса, в том числе, используя инструменты бизнес-аналитики, особое внимание уделяя грамотной визуализации данных.