Концепция идеальной модели исследований реальной клинической практики: мнение индустрии

Актуальность. Для фармацевтических компаний направление Real-World Evidence (RWE, доказательства, полученные на основании данных реальной клинической практики; ДДРКП) играет критически значимую роль на всех этапах жизненного цикла лекарственного препарата. Контрактно-исследовательские организации (КИО) и поставщики инфраструктуры исследований обеспечивают реализацию исследований реальной клинической практики (Real-World Evidence Study, RWE study; ИРКП). В связи с этим важно понимать, что думает индустрия о том, как должна выглядеть идеальная экосистема для проведения качественных ИРКП.

Цель. Выявить сильные и слабые стороны существующих процессов ИРКП в России, потребности и предложения в этой области, что в последующем может быть использовано ключевыми сторонами RWE-экосистемы в коммуникации с регулятором для создания нормативной базы, обеспечения методологи и качества ИРКП. Одной из задач было разработка концепции идеальной модели RWE-экосистемы.

Материалы и методы. В исследовании был использован метод полуструктурированных глубинных интервью экспертов в области RWE: приняло участие 10 фармацевтических компаний, 6 КИО и 3 поставщика инфраструктуры исследований. В период с 23 сентября по 14 ноября 2025 г. было проведено 19 экспертных интервью, каждое из которых включало 23 вопроса, объединённые в 4 блока: 1) описание респондентов, 2) проблемы при проведении RWE-исследований, 3) обеспечение качества RWE-исследования, 4) потребности в регуляциях.

Результаты. Анализ ответов респондентов позволил идентифицировать восемь взаимосвязанных компонентов, формирующих концепцию идеальной модели RWE-экосистемы: регуляторная определённость и нормативная база, качество исходных данных, инфраструктура данных, компетенции сторон исследования, система менеджмента качества, планирование исследования, прозрачность и прослеживаемость, финансирование и ресурсное обеспечение.

Выводы. Идеальная модель ИРКП представляет собой комплексную экосистему, требующую координированного развития регуляторных, организационных, технологических и образовательных компонентов.

1. The 21st Century Cures Act (Cures Act). 2016. https://www.fda.gov/regulatory-information/selected-amendments-fdc-act/21st-century-cures-act

2. Framework for FDA’s Real-World Evidence Program December 2018 https://www.fda.gov/media/120060/download

3. Data Analysis and Real-World Interrogation Network (DARWIN EU). https://www.ema.europa.eu/en/about-us/how-we-work/data-regulation-big-data-other-sources/real-world-evidence/data-analysis-real-world-interrogation-network-darwin-eu

4. ICH reflection paper on pursuing opportunities for harmonisation in using real-world data to generate real-world evidence, with a focus on effectiveness of medicines. July 2024 https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/ich-reflection-paper-pursuing-opportunities-harmonisation-using-real-world-data-generate-realworld-evidence-focus-effectiveness-medicines_en.pdf

5. ICH M14 «General Principles on Planning, Designing, Analysing, and Reporting of Non-interventional Studies That Utilise Real-World Data for Safety Assessment of Medicines». https://www.ich.org/page/multidisciplinary-guidelines#14-1

6. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 3 ноября 2016 г. N 78 "О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения". Ссылка активна на 13.11.2025 https://docs.eaeunion.org/documents/306/2601/

7. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 17.03.2022 № 36 "О внесении изменений в Правила регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения". Ссылка активна на 13.11.2025 https://docs.eaeunion.org/documents/401/6507/

8. Рекомендации Совета Евразийской экономической комиссии от 18.10.2024 N 1 "Об общих подходах к развитию регулирования обращения лекарственных средств в рамках Евразийского экономического союза в части сбора, анализа и использования данных реальной клинической практики". Ссылка активна на 13.11.2025 https://docs.eaeunion.org/documents/437/8378/

9. Рекомендация Коллегии ЕЭК от 10.06.2025 № 15 "О Руководстве по общим вопросам использования данных реальной клинической практики в рамках обращения лекарственного препарата". Ссылка активна на 13.11.2025 https://docs.eaeunion.org/documents/450/10035/

10. Generating real-world evidence at scale using advanced analytics 2022 McKinsey article https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/generating-real-world-evidenceat-scale-using-advanced-analytics Доступ 10.11.2025.

11. Makady A, Stegenga H, Ciaglia A, et al. Practical implications of using real-world evidence (RWE) in comparative effectiveness research: learnings from IMI-GetReal. J Comp Eff Res. 2017 Sep;6(6):485-490. doi: 10.2217/cer-2017-0044.

12. Khosla S, White R, Medina J, Ouwens M, Emmas C, Koder T, Male G, Leonard S. Real world evidence (RWE) a disruptive innovation or the quiet evolution of medical evidence generation? F1000Res. 2018 Jan 25;7:111. doi: 10.12688/f1000research.13585.2.

13. Jaksa AA, Pavel AN, Aapro M, et al. Actions for stakeholders to develop better real-world evidence for HTA bodies/payers decision making. Int J Technol Assess Health Care. 2025 Jun 17;41(1):e52. doi: 10.1017/S0266462325100238.

14. Jansen MS, Dekkers OM, le Cessie S, Hooft L, Gardarsdottir H, de Boer A, Groenwold RHH. Multiple Perspectives on the Need for Real-World Evidence to Inform Regulatory and Health Technology Assessment Decision-Making: Scoping Review and Stakeholder Interviews. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2025;34(1):e70074. doi: 10.1002/pds.70074.

15. EFPIA’s Position on the Use & Acceptance of Real-World Evidence by International Markets. https://www.efpia.eu/media/602956/efpia-rwepositionpaper_aug2021.pdf Доступ 05.11.2025

16. Горкавенко Ф.В., Омельяновский В.В. Результаты опроса экспертов о необходимости учета доказательств реальной клинической практики в комплексной оценке лекарственных препаратов. Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. 2025;18(3):357-364. doi: 10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2025.330

17. Курылёв А.А., Журавков А.А., Колбин А.С. Реальная клиническая практика при оценке технологий здравоохранений: состояние на 2022 год. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2022;2(4):1-9. doi: 10.37489/2782-3784-myrwd-21.

18. Braun V, Clarke V. Using thematic analysis in psychology. Qualitative Research in Psychology. 2006;3(2):77-101. http://eprints.uwe.ac.uk/11735.

19. Арзамаскин Ю.Н. Принцип историзма в научном исследовании. Вестник Военного университета. 2011;3(27)7-11

20. Woolery L, Grzymala-Busse J, Summers S, Budihardjo A. The use of machine learning program LERS-LB 2.5 in knowledge acquisition for expert system development in nursing. Comput Nurs. 1991 Nov-Dec;9(6):227-34.

21. Caro JJ, Speckman JL. Existing treatment strategies: does noncompliance make a difference? J Hypertens Suppl. 1998 Sep;16(7):S31-4.

22. Новодережкина Е.А., Гольдина Т.А. Исследования рутинной практики: проблемы терминологии и классификации. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2023;45(1):50–62. doi: 10.17116/medtech20234501150

23. Wang SV, Pottegård A. Building transparency and reproducibility into the practice of pharmacoepidemiology and outcomes research. Am J Epidemiol. 2024 Nov 4;193(11):1625-1631. doi: 10.1093/aje/kwae087.

24. Jones MC, Stone T, Mason SM, Eames A, Franklin M. Navigating data governance associated with real-world data for public benefit: an overview in the UK and future considerations. BMJ Open. 2023 Oct 4;13(10):e069925. doi: 10.1136/bmjopen-2022-069925.

25. European Health Data & Evidence Network (EHDEN) https://www.ehden.eu/ Доступ 10.11.2025.