В данном обзоре описываются основы биосинтеза белка и процессы РНК-интерференции, рассматриваются полезные и уникальные свойства миРНК-терапии, её преимущества и недостатки в сравнении с другими методами сайленсинга генов, даётся краткий обзор техническим достижениям и модификациям миРНК-терапии, а также характеристика миРНК-зарегистрированных лекарственных средств и средств, находящихся на разных этапах клинических исследований.

Обоснование. Ранее было установлено, что основные затраты при сахарном диабете 2 типа (СД 2 типа) приходятся не на лекарственную коррекцию гликемии, а на лечение возникающих сердечно-сосудистых заболеваний (ССЗ) и непрямые расходы, особенно у лиц трудоспособного возраста.

Цель исследования. Целью исследования являлось моделирование потенциальных клинических результатов реализации эффективных программ контроля СД 2 типа в связи с его влиянием на ССЗ и смертность при достижении целевого уровня HbA1c и оценка экономических последствий в монетарном выражении.

Материалы и методы. Применена Оксфордская модель исследования UKPDS. Выполнено моделирование потенциальных эпидемиологических и экономических выгод при предотвращении случаев ССЗ и преждевременных смертей при прогнозируемом «переходе» пациентов из текущего состояния (уровень HbA1c более 7,0 %) в состояние с целевым уровнем HbA1c. С помощью кластерного анализа с учётом трёх возрастных групп (до 40 лет, 40–59 лет, 60 лет и старше) и четырёх групп по уровням HbA1c, с учётом информации о наличии ССЗ сформированы 48 кластерных групп. Для каждой из этих групп рассчитывались вероятности развития ССЗ в горизонте прогнозирования 10 лет. Рассчитывались DALY, YLL, YLD с учётом параметров, отражённых в глобальном бремени болезни. Учитывались средняя заработная плата, подушевой внутренний валовый продукт (ВВП) и другие показатели.

Результаты. Успешный контроль заболевания позволит в течение 10 лет сохранить 1,69 млн. лет жизни, что соответствует 115,93 годам на 100 тыс. населения в год. Анализ структуры DALY показывает, что потери при ССЗ в наибольшей степени вызваны смертью: показатель YLL составляет 97,6 %. Прогнозируемое снижение заболеваемости и смертности от ССЗ может обеспечить ежегодное снижение на 17 % общих потерь DALY. С учётом средней заработной платы и лет активного трудового периода для разных групп трудоспособного возраста сумма дополнительного вклада в экономику РФ оценивается в 197,8 млрд рублей за 10 лет. В метриках ВВП на душу населения выгода от применения эффективных программ контроля СД 2 типа составит 213,6 млрд руб. в год.

Заключение. Эффективные методы контроля СД 2 типа снижают риск возникновения и прогрессирования ССЗ и потому являются экономически оправданными, и могут рассматриваться как дополнительный источник бюджетных выгод, приводящий к снижению затрат на оказание медицинской помощи.

Актуальность. Off-label использование лекарственных средств (ЛС) широко распространено в клинической практике. В ответ на возрастающий интерес к данной проблеме, Международное общество фармокоэпидемиологии (International Society for Pharmacoepidemiology; ISPE) разработало новые общие рекомендации по off-label назначению лекарств в клинической практике, подчёркивая важность доказательной медицины и способствуя прозрачности ком­муникации между медицинскими работниками и пациентами.

Цель работы — изучить и представить основные тенденции по оптимизации принятия решений об off-label назначении ЛС на основе рекомендаций ISPE (2023 г.).

Результаты. Были выделены 5 основных рекомендаций: поиск убедительных научных доказательств (включая использование данных реальной клинической практики), использование экспертных знаний при оценке и обобщении доказательств, строгая последовательность в формулировании рекомендаций, согласование использования лекарств off-label с исследованиями и укрепление сотрудничества между регуляторами, исследователями, врачами и фармацевтической промышленностью.

Выводы. Решение проблемы off-label использования ЛС требует комплексного подхода. Реализация этих инициатив позволит снизить риски, связанные с off-label применением, получить устойчивые научные доказательства и улучшить качество лечения пациентов.

СТАТЬЯ ОТОЗВАНА

Европейское общество медицинской онкологии (ESMO) выпустило первое экспертное руководство по составлению отчётов о результатах исследований, направленных на получение доказательств, полученных из данных реальной клинической практики (RWE) специально для онкологии. В публикации рассматриваются нюансы современных RWE-исследований в онкологии, приводится полный список подробных ключевых рекомендаций, которые также были преобразованы в интерактивный информативный контрольный список для полноценной подготовки статей в различных сценариях RWE-исследований.

Обоснование. Исследования реальной клинической практики — это важный источник знания об онкологических заболеваниях и методах их лечения, что в свою очередь является необходимых инструментом при принятии решений для сотрудников здравоохранения и пациентов. В связи с этим в данной работе был проведён анализ подобных исследований, опубликованных в российской научной литературе.

Цель. Выявить и проанализировать исследования реальной клинической практике в области онкологии.

Материалы и методы. Был проведён систематический обзор и анализ полнотекстовых публикаций в российских рецензируемых медицинских журналах за 2022 и 2023 гг.

Результаты. Было отобрано и проанализировано 119 публикаций. Были определены следующие изучаемые показатели: 1) данные о практике ведения пациентов; 2) выживаемость и другие исходы вне зависимости от лечебных подходов; 3) выживаемость и другие исходы в зависимости от применяемых лечебных подходов; 4) показатели эффективности конкретного лечения; 5) данные о безопасности (токсичности) лечения; 6) клинико-демографические прогностические факторы; 7) определение опухолевых (гистологические, молекулярно-генетические) прогностических факторов; 8) свойства злокачественной опухоли (гистологических, молекулярно-генетических) без определения их прогностического значения; 9) характеристики заболевания (например, сопутствующие заболевания) без определения их прогностического значения. Наиболее частыми изучаемыми показателями были: определение клинико-демографических прогностических факторов — 24 исследования; определение опухолевых прогностических факторов — 36 исследований; определение свойств злокачественной опухоли (гистологические, молекулярно-генетические) без определения их прогностического значения — 38 исследований.

Выводы. Современные исследования реальной клинической практики в онкологии являются важнейшим источником знаний о злокачественных заболеваниях и методах их лечения.

В марте 2024 года вышло в свет учебное пособие «Клинико-фармакологические характеристики биотехнологических лекарственных препаратов: от классификаций до нежелательных явлений» под. общей ред. Колбина А. С. В данном пособии с позиций клинической фармакологии обсуждаются биотехнологические лекарственные препараты. Даны основные определения и классификации. Рассмотрены фармакодинамика, фармакокинетика и нежелательные явления. Представлены примеры взаимодействия биотехнологических препаратов с малыми молекулами. Отдельной главой рассмотрена взаимозаменяемость биопрепаратов — от основных терминов и определений концепции биоаналогичности, до регуляторных аспектов. В Приложение указаны примеры клинического применения терапевтических белков. Учебное пособие предназначено для студентов, ординаторов, аспирантов, клинических фармакологов и врачей других специальностей.