В рамках серии обновлений нормативных документов FDA объявило о доступности окончательной версии руководства ICH M14, в котором изложены согласованные на международном уровне принципы планирования, проектирования, анализа и представления результатов неинтервенционных исследований с использованием данных из реальной клинической практики (RWD) для оценки безопасности лекарственных средств.

Документ под названием «Общие принципы планирования, проектирования, анализа и представления результатов неинтервенционных исследований, использующих данные реальной клинической практики для оценки безопасности лекарственных средств», был разработан Международным советом по гармонизации технических требований к лекарственным препаратам для человека (ICH).

Согласно руководству, его цель состоит в следующем:

• рекомендовать международные стандарты и содействовать гармонизации общих принципов планирования, проектирования, анализа и представления результатов неинтервенционных исследований, использующих данные о пригодности к применению… для оценки безопасности лекарственных средств.

Данное руководство было принято ICH в сентябре 2025 года и в настоящее время находится на пятом этапе внедрения, в ходе которого согласованные руководства ICH принимаются и внедряются регулирующими органами и наблюдателями в своих регионах. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) уже опубликовало окончательные рекомендации, а FDA последовало его примеру, объявив о доступности руководства.

Выпуск руководства отражает растущее внимание, которое регулирующие органы уделяют роли данных реальной клинической практики (RWD) в оценке безопасности.

Руководство может служить отправной точкой для разработчиков, обеспечивая ясность в отношении нормативных требований на протяжении всего жизненного цикла неинтервенционных исследований с использованием данных реальной клинической практики для оценки безопасности, от первоначальной концепции исследования до распространения результатов.

Руководство M14 фокусируется на неинтервенционных исследованиях с использованием данных реальной клинической практики (RWD) для оценки безопасности лекарственных средств, включая препараты, вакцины и другие биологические продукты.

Такие исследования являются устоявшейся частью пострегистрационного мониторинга безопасности и, как правило, анализируют медицинские данные, полученные в ходе рутинного клинического лечения, включая электронные медицинские карты (ЭМК), данные административных страховых претензий и регистры пациентов, для выявления и оценки потенциальных сигналов безопасности.

Хотя эти принципы в первую очередь предназначены для оценки безопасности, они также могут применяться к исследованиям эффективности и соответствовать более широким усилиям регулирующих органов по поддержке получения данных из реальной клинической практики (RWE).

В документе подчеркивается, что достоверность данных, полученных на основе реальных данных, зависит как от релевантности и надежности исходных данных, так и от методологической строгости дизайна исследования. Поэтому обеспечение пригодности данных для решения исследовательского вопроса имеет решающее значение для поддержки принятия решений регулирующими органами.

В руководстве изложена структурированная схема разработки и оценки неинтервенционных исследований, начиная с четкого определения проблемы безопасности и исследовательского вопроса, а также выявления соответствующих групп населения, факторов воздействия, компараторов, результатов и ковариат. Важно отметить, что в нем подчеркивается, что методологические решения должны определяться целью исследования, а не наличием конкретного набора данных.

Ключевые факторы, определяющие возможность получения достаточных доказательств для принятия решений регулирующими органами, включают релевантность и надежность данных, соответствие дизайна исследования и аналитических методов, а также систематическую оценку ограничений исследования и потенциальных источников систематической ошибки. В руководстве также рекомендуется проводить оценку осуществимости и поощряется заблаговременное взаимодействие с регулирующими органами при планировании исследований.

Источник: https://becarispublishing.com/digital-content/blog-post/ich-m14-implementation-advances-fda-publishes-final-guidance