28 апреля 2026 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) объявило о двух взаимосвязанных шагах, которые в совокупности формируют фундамент новой регуляторной модели — непрерывной, основанной на потоковых данных. Эта модель охватывает и лекарственные препараты, и медицинские изделия, демонстрируя единую логику: от дискретных пакетов данных к постоянному мониторингу.

Две ключевые инициативы, анонсированные FDA, задают вектор развития всей отрасли: КИ в режиме реального времени (Real-Time Clinical Trials, RTCT) — переход от дискретных пакетов данных к непрерывному мониторингу в исследованиях лекарственных средств — и системное использование данных реальной клинической практики для медицинских изделий — интеграция 73 кейсов использования RWD/RWE для регуляторных решений.

Часть 1. Лекарственные препараты: переход к реальному времени

1.1 Концепция и пилотные проекты

FDA официально запустило инициативу по доступу к данным клинических исследований в режиме реального времени. Классическая схема «накопление у спонсора — передача в FDA» теперь уступает место непрерывному потоку данных непосредственно в ходе испытаний. Как объяснил главный специалист FDA по искусственному интеллекту Джереми Уолш, «режим реального времени позволяет FDA видеть ключевые сигналы в реальном времени по мере их возникновения, что помогает ускорить процесс принятия решений и приблизиться к конечной цели — проведению непрерывных испытаний на всех фазах разработки лекарств».

В рамках доказательства концепции (proof-of-concept) уже участвуют:

• AstraZeneca — исследование II фазы TrAVeRse (комбинация акалабрутиниб + венетоклакс + ритуксимаб) у пациентов с мантийноклеточной лимфомой с наивным лечением. Исследование проводится в таких престижных центрах, как Онкологический центр им. М.D. Андерсона при Техасском университете и Университет Пенсильвании. FDA уже получило и подтвердило данные от этого испытания через платформу Paradigm Health.

• Amgen — исследование Ib фазы STREAM-SCLC вакцины AMG 119 при ограниченной стадии мелкоклеточного рака лёгкого. AMG 119 представляет собой CAR-T-терапию, нацеленную на белок DLL3.

Техническая инфраструктура для потоковой передачи данных включает современные облачные платформы и аналитику на основе ИИ. Все испытания в рамках RTCT будут использовать платформу Paradigm Health в рамках сотрудничества компании с FDA. Как отметил комиссар Макари, «в этом исследовании регулирующие органы FDA будут видеть сигналы безопасности и клинические конечные точки в облаке в реальном времени. Когда у пациента поднимается температура, FDA видит это. Если опухоль уменьшается — FDA видит это».

1.2 Расширенная пилотная программа: сроки и отбор

Для непрерывного мониторинга безопасности и эффективности будет использоваться искусственный интеллект. Это устраняет паузы между фазами и потенциально радикально сокращает время выхода на рынок.

• Запрос информации (RFI) — опубликован 29 апреля 2026 года в Федеральном реестре. FDA ищет предложения для расширенного пилотного проекта, оценивая, как «технологии на основе ИИ могут повысить эффективность, скорость и качество принятия решений на ранних фазах клинических исследований».

• Дедлайн подачи комментариев — 29 мая 2026 года.

• Отбор участников — завершится в августе 2026 года, после того как в июле будут опубликованы окончательные критерии отбора.

В пилотной программе смогут принять участие до девяти фармацевтических компаний. Как заявил Джереми Уолш, «FDA рассмотрит отраслевые мнения перед запуском пилота, который направлен на упрощение десятилетиями существующего процесса ручного сбора данных».

1.3 Устранение «мёртвого времени»

Принципиальное новшество RTCT заключается в устранении «мёртвого времени» между фазами клинических исследований. По оценкам FDA, в традиционной модели около 45% времени от начала I фазы до финальной подачи заявки приходится на периоды отсутствия активного клинического исследования. Как пояснил комиссар Макари, «в настоящее время разработка лекарств разбита на дискретные фазы (I, II, III), часто разделённые паузами для анализа данных и регуляторного обзора. RTCT устраняет этот разрыв».

Часть 2. Медицинские изделия: 73 кейса интеграции данных реальной практики

2.1 Отчёт CDRH за 2020–2025 годы

Параллельно Центр по медицинским изделиям и радиологическому здоровью (CDRH) опубликовал отчёт за 2020–2025 финансовые годы, систематизирующий 73 случая использования данных реальной клинической практики (RWD) для принятия регуляторных решений по медицинским изделиям. Это прямое продолжение того же курса: переход от исключительно контролируемых КИ к использованию данных, генерируемых в рутинной клинической практике.

Как подчёркивается в отчёте, «примеры демонстрируют продолжающуюся эволюцию и расширение использования RWE в регуляторных решениях по медицинским изделиям во всех офисах CDRH». Эти 73 новых примера дополняют предыдущий отчёт CDRH 2021 года, который охватывал 90 кейсов за 2012–2019 годы.

2.2 Структура разрешений по типам заявок

Из 73 разрешений распределение по типам заявок выглядит следующим образом:

Большинство примеров относятся к дорегистрационной деятельности, однако три примера демонстрируют использование RWE как на дорегистрационном, так и на пострегистрационном этапе.

2.3 Диверсификация источников данных

Ключевой тренд — диверсификация источников: помимо регистров, резко выросла роль электронных медицинских карт, административных заявок, данных самих устройств, эпидемиологического надзора и даже платёжных ведомостей.

Новизна отчёта заключается в том, что в нём впервые выделены разделы по данным устройств и эпиднадзору, что отражает обновлённое руководство FDA 2025 года. Как отмечено в анализе Becaris Publishing, «постоянной темой на протяжении всего отчёта является диверсификация источников данных, используемых для поддержки регуляторных решений».

2.4 RWE на всех этапах жизненного цикла

Новый отчёт подтверждает, что RWE теперь работает на всех этапах жизненного цикла медицинских изделий — от основного доказательства при регистрации до пострегистрационных требований и валидации ПО, особенно AI/ML-решений. Как отметили директора CDRH Дэниел Каньос и Мишель Тарвер, «надлежащим образом валидированное RWE может поддерживать широкий спектр регуляторных действий, включая использование в качестве основного клинического доказательства в дорегистрационных заявках».

Примеры конкретных кейсов:

• TheraSphere (P200029) — одобрение в 2021 году с использованием ретроспективных данных медицинских карт в качестве основного источника клинических доказательств для конверсии с HDE на PMA.

• da Vinci X и Xi Surgical Systems (K240852) компании Intuitive Surgical — расширение маркировки для включения трахеобронхопластики с использованием медицинских записей и данных биллинга.

• ML-программное обеспечение для прогнозирования гемодинамической нестабильности (K200717) — валидация с использованием ретроспективных данных медицинских карт пациентов ОРИТ.

Часть 3. Объединяющая стратегия: создание непрерывной модели регулирования

Оба трека — Real-Time Trials для лекарств и системное использование RWD/RWE для медицинских изделий — иллюстрируют стратегический сдвиг FDA в сторону непрерывного регулирования на основе данных (data-driven regulatory).

Как объясняется в отчётах, «современный экосистема здравоохранения генерирует более богатые и разнообразные потоки данных, предоставляя новые возможности для модернизации того, как реальные данные генерируют надёжные доказательства». Регулятор последовательно уходит от модели, где решение принимается на основе заранее подготовленного статичного пакета, к модели, где данные поступают постоянно, анализируются автоматически, позволяют быстрее реагировать на сигналы и сокращать разрыв между исследовательской средой и реальной жизнью.

FDA также устранило барьеры для использования обезличенных данных. В декабре 2025 года было выпущено руководство, позволяющее использовать RWE без обязательного предоставления идентифицируемых записей на уровне пациентов для определённых заявок на медицинские изделия. Как заявил комиссар Макари: «Мы устраняем ненужные барьеры, которые мешали использовать мощные доказательства из реальной практики для ускорения доступа пациентов к изменяющим жизнь методам лечения».

Часть 4. Роль искусственного интеллекта: фундамент новой модели

Искусственный интеллект становится фундаментальной технологией, обеспечивающей переход к непрерывному регулированию. Во-первых, AI играет ключевую роль в анализе потоковых данных — от сбора информации из электронных медицинских карт до автоматической маршрутизации сигналов безопасности и эффективности непосредственно в FDA. Во-вторых, AI используется для валидации программного обеспечения медицинских изделий: RWE теперь применяется для валидации AI/ML-функций устройств на протяжении всего жизненного цикла. В-третьих, в январе 2025 года FDA выпустило проект руководства по использованию AI в регуляторных решениях для лекарственных и биологических препаратов.

Растёт и роль синтетических данных: как отметил на ежегодной встрече RSNA 2025 директор отдела визуализационной диагностики и надёжности программного обеспечения FDA Альдо Бадано, «поле синтетических данных действительно взрывается, особенно в радиологии. Сколько бы изображений пациентов у нас ни было, этого будет недостаточно для тестирования всех перспективных алгоритмов. Синтетические данные — одно из потенциальных решений».

Заключение: последствия для отрасли

Для отрасли это означает необходимость развивать компетенции в области потоковой передачи данных, ИИ-аналитики и методологии RWE, независимо от того, разрабатываете вы лекарства или медицинские изделия. Как резюмируется в отчёте CDRH за 2020–2025 годы, «примеры охватывают широкий спектр клинических областей и типов устройств во всех офисах CDRH на протяжении всего жизненного цикла продукта, демонстрируя развивающийся ландшафт источников данных, используемых для генерации RWE».

FDA движется к будущему, в котором «непрерывные испытания станут стандартом для всех областей заболеваний — от редких генетических нарушений до аутоиммунных заболеваний и распространённых хронических состояний».

Ключевые выводы:

• Для лекарственных препаратов: RTCT стартуют с пилотных проектов AstraZeneca и Amgen. Приём заявок на участие в расширенном пилоте открыт до 29 мая 2026 года.

• Для медицинских изделий: 73 кейса демонстрируют системное внедрение RWE во все типы регуляторных заявок, с акцентом на данные устройств и эпиднадзор.

• Общая стратегия: FDA уходит от статичных пакетов данных к непрерывному регулированию с использованием AI и обезличенных RWD.

• Необходимые компетенции: развитие IT-инфраструктуры для потоковой передачи данных, AI-аналитики и RWE-методологии становится критически важным.

Источники информации

Все материалы основаны на официальных публикациях FDA, включая:

1. Пресс-релиз FDA от 28 апреля 2026 года о запуске RTCT и RFI

2. RFI, опубликованный в Федеральном реестре 29 апреля 2026 года

3. Отчёт CDRH «Examples of Real-World Evidence Used in Medical Device Regulatory Decisions (Fiscal Years 2020–2025)»

4. Руководство FDA «Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices», декабрь 2025 года

5. Руководство об использовании обезличенных RWE для медицинских изделий, декабрь 2025 года

6. Публикация FDA Voice «Real-World Evidence: Advancing Regulatory Decision-Making for Medical Devices»

7. Проект руководства FDA по использованию AI в регуляторных решениях для лекарственных и биологических препаратов, январь 2025 года