Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами Саудовской Аравии (SFDA) выпустило версию 1.0 «Рамочного руководства по использованию данных из реальной клинической практики (RWD) и доказательств из реальной клинической практики (RWE) для подтверждения эффективности и безопасности лекарственных препаратов при выдаче разрешений на их продажу», содержащего структурированные рекомендации по использованию этих источников данных в процессе принятия регуляторных решений.

По данным SFDA, развитие систем электронных медицинских карт (ЭМК) и аналитических методов, как ожидается, изменит способы получения и оценки клинических доказательств.

Ключевой особенностью данной структуры является требование, согласно которому наборы данных, используемые для получения доказательств, должны соответствовать своему назначению.

В рекомендациях подчеркивается важность четко определенных аналитических параметров, включая оцениваемые величины, которые определяют изучаемые эффекты лечения.

Структурируя анализ вокруг заранее определенных клинических вопросов, SFDA стремится повысить прозрачность и способствовать последовательной интерпретации результатов, полученных из реальных источников.

Данная концепция определяет несколько типов исследований, которые могут способствовать получению данных реальной клинической практики (RWE):

• наблюдательные исследования;
• прагматические исследования;
• гибридные исследования;
• исследования на основе регистров и имитацию целевого исследования (TTE).

TTE выделяется как методологический подход, который «может повысить достоверность причинно-следственных выводов, полученных на основе данных реальной клинической практики, и дать клинически интерпретируемые результаты», особенно в ситуациях, когда проведение рандомизированных клинических исследований невозможно.

В документе также рассматриваются методологические проблемы, связанные с наблюдательными исследованиями, в частности, предвзятость и искажающие факторы.

Рекомендуемые стратегии смягчения включают стратификацию, регрессионное моделирование, методы оценки склонности и сопоставление пациентов, которые призваны повысить достоверность результатов и укрепить уверенность в доказательствах, полученных вне рамок традиционных рандомизированных клинических испытаний.

В документе изложены несколько вариантов использования данных реальной клинической практики (RWE) в нормативных целях:

• поддержка выдвижения гипотез на ранних этапах разработки лекарственных препаратов;
• обоснование статистических предположений и оценка результатов в популяциях, которые могут быть недостаточно представлены в рандомизированных исследованиях;
• использование RWD в качестве внешних компараторов в одногрупповых исследованиях.

Кроме того, данная концепция подчеркивает роль локальных данных в интерпретации результатов многорегиональных клинических испытаний. Предоставляя информацию о характеристиках, специфичных для каждой популяции, локальные наборы данных могут помочь перенести наблюдаемые эффекты лечения на национальный уровень и обеспечить более контекстно-ориентированную оценку нормативных требований.

Источник: https://becarispublishing.com/digital-content/blog-post/saudi-food-and-drug-authority-finalizes-real-world-evidence-framework-support