Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало обновленную версию каталога примеров использования доказательств реальной клинической практики (Real-World Evidence, RWE) в регуляторных процессах.

Новая редакция документа включает дополнительные кейсы из различных центров экспертизы агентства, а также расширяет временной горизонт анализа, охватывая период с 2011 года.

Ресурс, впервые представленный в сентябре 2025 года, был существенно дополнен. Теперь он охватывает не только примеры одобрения лекарственных препаратов и биопрепаратов, но и решения, касающиеся медицинских изделий, изменений в маркировке, пострегистрационных исследований безопасности, а также случаи, где анализ RWE не привел к изменению нормативного статуса продукта.

Контекст и цели

Как поясняется в заявлении агентства, обновленная компиляция представляет собой «всесторонний ландшафтный анализ» для оценки масштабов и частоты использования RWE при принятии решений по всей структуре FDA. Помимо новых примеров из Центра устройств и радиологического здоровья (CDRH), база данных пополнилась актуальными кейсами из Центра оценки и исследований лекарственных средств (CDER) и Центра оценки и исследований биологических препаратов (CBER).

Основная цель инициативы — обеспечить прозрачность и дать заинтересованным сторонам более глубокое понимание того, как и когда данные из реальной клинической практики могут влиять на решения регулятора как на этапе вывода продукта на рынок, так и в пострегистрационный период.

Методология и источники

Анализ показывает впечатляющее разнообразие источников данных, используемых для генерации RWE. В обновленный каталог вошли исследования, основанные на:

• Медицинских записях (Electronic Health Records);

• Данных регистров заболеваний;

• Административных базах данных страховых исков;

• Исследованиях естественного течения болезней;

• Регистрах беременностей;

• Системах эпидемиологического надзора и программах расширенного доступа к терапии.

Спектр методологических подходов также широк: от когортных исследований и описательного анализа до внешнеконтролируемых испытаний и рандомизированных клинических исследований.

Ключевые примеры из практики

В обновленной подборке выделяются несколько показательных случаев, где RWE сыграла критическую роль в дополнении данных традиционных клинических испытаний.

1. Препарат Gamifant (эмапалумаб-лзсг): При рассмотрении этого лекарственного средства FDA использовало данные ретроспективного когортного исследования AMETHYST в комбинации с результатами двух одногрупповых исследований. По словам представителей агентства, RWE предоставило важный контекст о естественном течении заболевания и поддержало доказательства эффективности терапии.

2. Препарат Voxzogo (восоритид) от BioMarin: Для подтверждения эффективности препарата при ахондроплазии регулятор применил внешний контроль. Данные из регистра естественного течения болезни (Achondroplasia Natural History Study) были объединены с результатами клинических испытаний, что послужило подтверждающим аргументом для одобрения.

3. Медицинские изделия:

   • Для валидации генетического теста 23andMe Personal Genome Service использовались опубликованные исследования на основе медицинских карт и биобанков.

   • Разрешение на устройство APPRAISE-HRI, оценивающее риск кровотечений, было выдано на основании ретроспективного валидационного исследования с применением данных регистров травм и показателей жизненно важных функций.

Пострегистрационный мониторинг

Отдельное место в каталоге занимают примеры использования RWE для мониторинга безопасности уже находящихся на рынке препаратов, включая Avandia (розиглитазон), клозапин и ведолизумаб. В этих случаях широко применялись базы данных страховых исков, регистры беременности и знаменитая система активного эпиднадзора FDA — Sentinel.

В FDA также подчеркнули, что центры-участники провели работу по стандартизации формата описания примеров и унификации определений дизайнов исследований и источников данных. Агентство намерено и в дальнейшем регулярно пополнять этот каталог, делая его одним из ключевых инструментов понимания эволюции регуляторной науки.

Источник: https://becarispublishing.com/digital-content/blog-post/fda-expands-real-world-evidence-examples-used-regulatory-decision-making