В статье описаны исходы, сообщаемые пациентами (PRO), и их роль в принятии решений в ориентированном на пациента здравоохранении. Рассмотрены направления использования PRO в клинических исследованиях, для оценки эффективности лечения; для подтверждения заявления на этикетке продукта регулирующими органами; в клинической практике для мониторинга состояний пациентов.

В настоящее время в здравоохранении Российской Федерации идёт активное внедрение информационных технологий. Доля государственных и муниципальных медицинских организаций, внедривших различные медицинские информационные системы, увеличилась с 3,9 % в 2007 г. до 91 % в 2021-м. Одна из ключевых задач информатизации — внедрение электронных медицинских карт (ЭМК), в которых накапливаются большие объёмы данных реальной клинической практики (Real-World Data; RWD). При всей значимости ЭМК как источника RWD, в них имеются ряд недостатков, таких как децентрализованный характер систем ведения баз данных, неструктурированное хранение информации и т.д. В статье представлено описание последовательных процессов по сбору качественных RWD на основе ЭМК, включая применение технологий искусственного интеллекта, для целей научных исследований, создания систем поддержки принятия решений, статистического анализа и т.д. Основу предложенной методики составляет централизованный сбор сведений из ЭМК в так называемом озере данных, где накапливается как можно большее количество «сырых данных» по пациенту (raw data), и последующее извлечение данных из неструктурированных записей посредством моделей natural language processing (NLP). Предложенная технология, при условии постоянного совершенствования, позволит получить правильное и всестороннее решение для умелого понимания любого текста из любой медицинской записи.

Рандомизированные контролируемые исследования (РКИ) являются «золотым стандартом» оценки действенности противоопухолевой терапии. Несмотря на высокую внутреннюю валидность таких исследований, их обобщаемость, то есть возможность перенести полученные результаты на широкую популяцию пациентов, ограничена, в связи с чем пользователи и работники системы здравоохранения могут столкнуться с более низкой эффективностью вмешательства в реальной практике, чем было заявлено в РКИ. Можно выделить множество причин формирования разрыва между действенностью и эффективностью (efficacy-effectiveness gap; EEG), то есть мерой воздействия в РКИ и в реальной клинической практике (РКП). Сюда относятся, например, различные характеристики пациентов в испытании и в РКП, приверженность терапии, особенности оказания медицинской помощи и другие. Для того чтобы проиллюстрировать эту проблему, представлен обзор ряда исследований, посвящённых оценке величины и анализу возможных причин указанного несоответствия. В большинстве приведённых исследований был выявлен EEG, предложены вероятные объяснения его наличия, а также произведены дополнительные оценки для установления вклада различных факторов в его величину. Авторы этих публикаций показывают, что, в отличие от участников РКИ, «реальные» пациенты старше, имеют худший функциональный статус, большее количество сопутствующих заболеваний, чаще являются женщинами, реже завершают начатое лечение или переход к следующей линии терапии. Кроме того, в данной статье предложены различные аналитические подходы к определению веса основных причинных факторов в формировании

несоответствия между действенностью и эффективностью, что может использоваться при разработке методологии соответствующих исследований.

Имея в доступе информацию о размере EEG при использовании различных схем лечения в своём регионе и понимая, в какой степени тот или иной фактор может оказать влияние на величину этого разрыва, клиницист сможет прогнозировать эффективность лечения и выбирать оптимальную тактику для конкретного больного.

Потребность использования всё большего количества данных для генерирования доказательств в ответ на новые вызовы клинической медицины требует от системы здравоохранения определённых ответных мер. Высокий темп развития медицины, ускорение разработки новых лекарственных средств в ответ на возрастающие потребности клиницистов для лечения пациентов приводит к необходимости быстрой оценки результатов лечения, эффективности и безопасности новых лекарственных средств. Разработка инструмента для централизованного сбора данных об эффективности и безопасности, способная объединить как можно больше клинических центров: больниц, частных медицинских центров, научных институтов, — является приоритетной задачей системы здравоохранения для реализации этих ответных мер. Примером подобного рода разработки системы координации сбора данных и их анализа является разработанная в 2007 году Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) инициатива Sentinel.

Sentinel — это национальная электронная система, которая изменила способ, которым исследователи контролируют безопасность медицинских продуктов, регулируемых FDA, включая лекарства, вакцины, биологические препараты и медицинские устройства. Мониторинг безопасности регулируемых продуктов является важной частью миссии FDA по защите здоровья населения.

Настоящий обзор посвящён истории развития, организационной структуре, принципам работы и демонстрации некоторых проектов системы Sentinel. В рамках обзора будут рассмотрены как проекты, разрабатываемые для применения в рамках общеклинических проблем (применение в уязвимых группах пациентов, пациентов с заболеваниями почек и др.), так и проекты, разрабатываемые в ответ на потребности исследователей, возникшие в эпоху пандемии COVID-19.

Настоящая статья посвящена этической экспертизе планируемых исследований реальной клинической практике.

Рассматривается правовая основа такой экспертизы. Большинство исследований реальной клинической практики имеют неинтервенционный характер, поэтому этическая экспертиза таких исследований схожа с экспертизой наблюдательных исследований.